- Категория
- Новости
Консультативный совет FDA рекомендовал утвердить препарат для отсрочки диабета 1 типа – но с оговорками
- Дата публикации
- Количество просмотров
-
512
![Консультативный совет FDA рекомендовал утвердить препарат для отсрочки диабета 1 типа – но с оговорками](https://thepharma.media/static/storage/thumbs/428x348/c/46/69a51df4-73217ae74b856ddec450700ad9c3746c.jpg?v=5716_1)
Консультативная группа FDA проголосовала (10 против 7) за одобрение теплизумаба – уникального антитела, способного замедлить развитие диабета 1 типа у детей и взрослых из группы высокого риска.
Как было показано в последнем рандомизированном клиническом исследовании с участием 76 пациентов, теплизумаб (TN-10) после одного 14-дневного курса применения задерживает развитие диабета 1 типа у детей в возрасте 8 лет в среднем на два года. Препарат получало только 44 участника, однако решение относительно его одобрения основывалсь также на данных более ранних исследований, в которых экспериментальный препарат продемонстрировал статистически значимые клинические преимущества.
В то же время были выявлены риски, связанные с лечением теплизумабом, которые включали
- синдром высвобождения цитокинов (CRS),
- временное повышение уровня печеночных ферментов
- иногда повышение билирубина (часто как в связи с CRS)
- и транзиторную лимфопению.
Кроме того, чуть более 10% участников не смогли пройти полный курс лечения из-за соответствия критериям отмены, указанными в протоколе (обычно связанными с отклонениями лабораторных показателях).
В процессе голосования большинство членов Консультативного комитета выразило некоторые опасения по поводу масштаба опорного испытания и профиля безопасности препарата. Тем не менее, они приняли положительное решение по его утверждению, сопоставив все риски бремени болезни и осложнений диабета 1 типа с возможностью развития побочных эффектов. Однако, на взгляд некоторых экспертов, «соотношение риска и пользы здесь очень невелико», и небольшой размер опорного исследования заставил их проголосовать против.
Теплизумаб – гуманизированное моноклональное антитело против CD3, который разрабатывала маленькая компания Provention Bio. Действие антитела направлено на снижение гиперактивности иммунных Т-клеток, несущих рецептор CD3, что в итоге обеспечивает некоторую сохранность бета-клеток поджелудочной железы.
Советники FDA также с подозрением отнеслись к механизму действия антитела: поскольку препарат воздействует на функцию Т-клеток, он способен вызывать иммуносупрессию, возможным результатом которой может стать повышенный риск инфицирования и (теоретически) более высокий риск развития злокачественного новообразования в будущем.