UniQure проведет новое исследование препарата генной терапии болезни Хантингтона

UniQure разрешили начать лечение пациентов самой высокой дозой экспериментального препарата генной терапии болезни Хантингтона AMT-130: компания объявила, что регулятор не обнаружил проблем с безопасностью кандидата после изучения данных первых 10 участников, получивших более низкие дозы.

Теперь группа из Массачусетса получила возможность набрать в испытание по оценке безопасности и эффективности еще 16 пациентов, 6 из которых будут распределены в контрольную группу. Помимо определения профиля безопасности высоких доз в исследовании также будут оцениваться когнитивные и двигательные функции участников. Также ожидается, что чуть позже в этом году UniQure сможет собрать другие данные, такие как снимки МРТ, подтверждающие или опровергающие эффективность этого кандидата.

AMT-130 – один из двух ведущих проектов UniQure, которые компания довела до стадии клинисследований с участием людей. Для доставки искусственной микроРНК, «блокирующий» ген, который кодирует мутантный белок, AMT-130 использует аденоассоциированные вирусы. Поскольку препарат фактически имплантируется хирургическим путем в ткань мозга, такой подход теоретически может привести к его большей биодоступности и, соответственно более высокой эффективности лечения.