Орфанні препарати

Дослідники з США виявили нову невелику молекулу, яка може принести користь людям із серповидно-клітинною анемією, котрі не реагують на лікування гідроксисечовиною.

Порушення синтезу або метаболізму тих чи інших білків пов’язане з численними руйнівними захворюваннями та розладами. Останнім часом такі патології намагаються лікувати молекулами, відомими як антисенси, націленими на першоджерело захворювання на рівні РНК.

Попри багаторічні зусилля найамбітніших нестандартно мислячих вчених, досі не створено ліків, які б забезпечили функціональне лікування атаксії Фрідрейха – спадкового нервово-мʼязового захворювання. Хоча завдяки старанням невеликих біофармацевтичних компаній ситуація, здається, таки почала розвиватися на краще.

Японський розробник – відомий експерт у галузі аутоімунних захворювань. І схоже, Takeda збирається зміцнити свій авторитет у цій ніші, створивши перший у світі препарат для лікування глютенової хвороби.

На ринку муковісцидозу поки що безроздільно панує Vertex Pharmaceuticals, проте наступні кілька років повинні показати, чи є потенціал у нових гравців у цій галузі – а також зручніших інгаляційних препаратів.

Novo Nordisk перетворилася на фармацевтичного гіганта вартістю $200 мільярдів завдяки чіткому фокусу на діабеті. Але, якщо судити з M&A-угод, провідний виробник інсулінів активно диверсифікує свій портфель і займе інші вигідні терапевтичні ніші.

Бічний аміотрофічний склероз (БАС) – одне з найтяжчих захворювань із незадоволеними медичними потребами. Свій варіант лікування БАС запропонувала маловідома компанія Amylyx Pharmaceuticals, яка розробила комбінацію з фенілбутирату натрію та тауроурсодезоксихолевої кислоти.

Вихід на ринок генеричних ліків зазвичай знаменує кінець епохи бренду: термін дії патентів закінчується, ціни на популярні ліки неухильно падають, доходи оригінатора знижуються…

Статус фармацевтичного блокбастера препарат отримує після досягнення 1 мільярда доларів США виручки на рік. Такі продукти, як Humira, Keytruda, Dupixent або Zolgensma, – у всіх на слуху, і їх показники продажів встановлюють високу планку для галузі загалом.

Вже кілька років поспіль у системі охорони здоровʼя в Україні триває масштабна трансформація, яка включає і регуляторну основу для закупівлі державою клінічно ефективних рішень – у необхідних обсягах за конкурентною вартістю.

Препарат Luxturna, перший у класі генної терапії, призначений для лікування однієї із форм спадкової втрати зору, дійсно здатний покращити зір та якість життя людей з рідкісною патологією. Але, на жаль, не зцілити.

Нещодавно американський регулятор схвалив перші ліки, які усувають генетичні причини карликовості (нанізму). Це Voxzogo (восоритид), виробництва американської компанії BioMarin Pharmaceutical. У компанії заявили, що препарат буде доступний для пацієнтів зі Сполучених Штатів уже у грудні.