Орфанні препарати

Позитивне рішення регулятора ґрунтувалося на об’єднаних даних із двох ключових досліджень — EMERALD і NI-0501-06.

Єврокомісія схвалила препарат для цього лікування рідкісного захворювання, що відкриває шлях до його дебюту на ринку Німеччини вже наступного місяця.

Біотехнологічна компанія планує використати як підґрунтя для досьє, яке буде подане до FDA наступного року, дані успішного середньостадійного випробування STAAR.

Саланерсен, ліцензований у Ionis Pharmaceuticals, має той самий механізм дії, що й затверджена антисенс-блокбастер Spinraza, який застосовувався для лікування спінальної м’язової атрофії (СМА) роками. Та схоже, що він обійде свого попередника за ефективністю.

FDA надало кандидату TisentoTherapeutics, відомому як загоцігуат, статус прискореного розгляду. Наразі компанія досліджує свій актив у випробуванні фази IIb.

Майже через чотири роки після того, як випробування русфертиду було поставлене на клінічну паузу через проблеми з безпекою, партнери повернулися з оптимістичними даними.

Експериментальний препарат від рідкісної лейкоенцефалопатії провалив дослідження II фази, хоча для експертів галузі це не стало особливо несподіванкою.

Рішення про відмову у схваленні еламіпретиду стало кульмінацією надскладного процесу реєстрації цього орфанного лікарського засобу, таргетованого на мітохондріальну дисфункцію.

Компанія має всі шанси перепрофілювати свій проблемний препарат від БАС для лікування синдрому Вольфрама: як показало дослідження 2 фази, забракований нещодавно AMX0035 покращує функцію підшлункової залози у пацієнтів з цим орфанним захворюванням.

Компанія запровадила посилені заходи безпеки після смерті молодої пацієнтки у випробуванні препарату генної терапії на основі адено-асоційованого вірусного вектора.

Після завершення ранньостадійного випробування FDA надало кандидату британської компанії статус орфанного педіатричного препарату.

Остання інформація щодо ефективності та безпеки Elevidys з’явилася через два місяці після новин про смерть пацієнта з м’язовою дистрофією Дюшенна, якого лікували цим препаратом.