Орфанні препарати

До цього часу перспективи данікопану виглядали не дуже: у 2020 році він провалив дослідження другої фази при рідкісному захворюванні нирок.

Компанії Timber Pharmaceuticals вдалося просунутися у розробці місцевої форми ретиноїду, яка випробовується як засіб від уродженого іхтіозу.

Zealand Pharma уклала з датським фармгігантом ліцензійну угоду щодо препарату, який застосовується для порятунку пацієнтів із діабетом.

Novo Nordisk перетворилася на фармацевтичного гіганта вартістю $200 мільярдів завдяки чіткому фокусу на діабеті. Але, якщо судити з M&A-угод, провідний виробник інсулінів активно диверсифікує свій портфель і займе інші вигідні терапевтичні ніші.

Novo Nordisk посилила свої позиції в ніші серповидно-клітинної анемії через викуп Forma Therapeutics, яка створила експериментальний пероральний препарат етовапіват.

Для багатьох пацієнтів із генералізованим пустульозним псоріазом шлях до діагнозу займає роки, оскільки лікарі часто приймають це аутоімунне захворювання за шкірну інфекцію.

Півторарічний хлопчик з Чернівецької області одержав у Німеччині за страховкою укол препарату Zolgensma.

Підрозділ німецького фармгіганта BrainVectis отримав дозвіл на початок випробувань препарату генної терапії цього тяжкого нейродегенеративного розладу.

Фахівці з Великобританії виявили, що теразозин — альфа-адреноблокатор, який використовується у лікуванні гіпертонії та гіперплазії простати — також уповільнює загибель моторних нейронів.

Bluebird, нарешті, оголосила цінник на свій відомий препарат генної терапії. І, схоже, він вищий, ніж вартість знаменитого препарату Novartis Zolgensma.

Компанія припинила розробку кандидата, створеного для лікування рідкісної генетично детермінованої кардіоміопатії після того, як ключове випробування продемонструвало його неефективність.

Темпи злиття та поглинання прискорюються, суми зростають. Цього разу викуп гравця, який відзначився розробкою перспективного орфанного препарату, коштував Amgen майже чотири мільярди доларів.