Орфанні препарати
-
- Дата публікації
Позитивне рішення регулятора ґрунтувалося на об’єднаних даних із двох ключових досліджень — EMERALD і NI-0501-06.
-
- Дата публікації
Єврокомісія схвалила препарат для цього лікування рідкісного захворювання, що відкриває шлях до його дебюту на ринку Німеччини вже наступного місяця.
-
- Дата публікації
Біотехнологічна компанія планує використати як підґрунтя для досьє, яке буде подане до FDA наступного року, дані успішного середньостадійного випробування STAAR.
-
- Дата публікації
Саланерсен, ліцензований у Ionis Pharmaceuticals, має той самий механізм дії, що й затверджена антисенс-блокбастер Spinraza, який застосовувався для лікування спінальної м’язової атрофії (СМА) роками. Та схоже, що він обійде свого попередника за ефективністю.
-
- Дата публікації
FDA надало кандидату TisentoTherapeutics, відомому як загоцігуат, статус прискореного розгляду. Наразі компанія досліджує свій актив у випробуванні фази IIb.
-
- Дата публікації
Майже через чотири роки після того, як випробування русфертиду було поставлене на клінічну паузу через проблеми з безпекою, партнери повернулися з оптимістичними даними.
-
- Дата публікації
Експериментальний препарат від рідкісної лейкоенцефалопатії провалив дослідження II фази, хоча для експертів галузі це не стало особливо несподіванкою.
-
- Дата публікації
Рішення про відмову у схваленні еламіпретиду стало кульмінацією надскладного процесу реєстрації цього орфанного лікарського засобу, таргетованого на мітохондріальну дисфункцію.
-
- Дата публікації
Компанія має всі шанси перепрофілювати свій проблемний препарат від БАС для лікування синдрому Вольфрама: як показало дослідження 2 фази, забракований нещодавно AMX0035 покращує функцію підшлункової залози у пацієнтів з цим орфанним захворюванням.
-
- Дата публікації
Компанія запровадила посилені заходи безпеки після смерті молодої пацієнтки у випробуванні препарату генної терапії на основі адено-асоційованого вірусного вектора.
-
- Дата публікації
Після завершення ранньостадійного випробування FDA надало кандидату британської компанії статус орфанного педіатричного препарату.
-
- Дата публікації
Остання інформація щодо ефективності та безпеки Elevidys з’явилася через два місяці після новин про смерть пацієнта з м’язовою дистрофією Дюшенна, якого лікували цим препаратом.