Орфанні препарати
-
- Дата публікації
Через кілька місяців після того, як антимонопольний регулятор Сполучених Штатів заблокував її партнерську угоду з Sanofi, Maze Therapeutics передає одну зі своїх нейронаукових програм новій секретній компанії.
-
- Дата публікації
Останні данні свідчать про те, що кандидат компанії дійсно здатен уповільнювати перебіг цього важкого нейродегенеративного захворювання.
-
- Дата публікації
У 2022 році препарат генотерапії гемофілії Hemgenix здобув титул найдорожчого в світі лікарського засобу. Проте, схоже, це не дозволило його виробнику, компанії UniQure, нажити якихось особливих статків.
-
- Дата публікації
Американська компанія Taysha Gene Therapies зібрала ще більше позитивних даних, які свідчать про ефективність її провідного кандидата.
-
- Дата публікації
Лицево-лопатково-плечова м’язова дистрофія – рідкісний генетичний розлад, синдром, який описує комплекс міопатій, що викликають значний біль, втому та призводить до інвалідності.
-
- Дата публікації
У клінічному дослідженні 3 фази експериментальний засіб генотерапії не покращив стан хлопчиків із м’язовою дистрофією Дюшенна й не зміг продемонструвати істотної різниці між плацебо.
-
- Дата публікації
Ініціатива, започаткована FDA для прискорення розробки методів лікування рідкісних захворювань, подібно до програми Operation Warp Speed має полегшити вихід на ринок новітніх ліків.
-
- Дата публікації
Результати невеликого дослідження з оцінки інгаляційного мРНК-препарату вказують на значний потенціал провідного кандидата Arcturus Therapeutics,який каліфорнійська компанія розробляє за підтримки Фонду муковісцидозу.
-
- Дата публікації
Після двох успішних випробувань 3 фази швейцарська компанія збирається отримати схвалення на застосування свого експериментального препарату атрасентан при IgA-нефропатії та уже комерціалізованого Fabhalta – при C3-гломерулопатії.
-
- Дата публікації
Данська компанія повідомила, що її кандидат Mim8, призначений для контролю перебігу гемофілії А, досяг усіх кінцевих точок в дослідженні третьої фази.
-
- Дата публікації
Після регуляторного блокування угоди між Maze Therapeutics і Sanofi ліцензія на експериментальний препарат для лікування хвороби Помпе MZE001 дісталася Shionogi.
-
- Дата публікації
Sentynl Therapeutics – дочірня компанія індійської Zydus Lifesciences — оголосила про викуп препарату Zokinvy у його розробника Eiger BioPharmaceuticals.