Орфанні препарати

З цією метою французька фармацевтична компанія збирається придбати унікальний актив у британського стартапу Kaerus Bioscience, який фінансується фондом Medicxi.

FDA завернуло досьє на ватихінон, який компанія давно намагалася адаптувати для лікування атаксії Фрідрейха.

Компанія оголосила результати дослідження 3 фази THRIVE-131, яке оцінювало інклакумаб у плацебо-контрольваному дослідженні за участю 241 пацієнта з серповидноклітинною анемією.

У міру загострення конкуренції продажі орфанного препарату BridgeBio Pharma розчаровують потенційних інвесторів – попри їхнє зростання.

FDA затвердило Sephience — пероральний препарат від PTC Therapeutics, розроблений для патогенетичного лікування рідкісного спадкового метаболічного розладу.

Комітет з лікарських засобів для людини (CHMP) Європейського агентства з лікарських засобів рекомендував надати маркетинговий дозвіл препарату Aqneursa як засобу лікування неврологічних проявів хвороби Німана-Піка типу C.

UX143, також відомий як сетрусумаб, почали перевіряти у дослідженні 3 фази Orbit, в якому беруть участь 159 дітей та молодих пацієнтів з недосконалим остеогенезом.

Біотехнологічна компанія оприлюднила дані, які показують, що її кандидат безукластиніб зменшив симптоми у людей із неускладненою формою системного мастоцитозу.

Японська біофармацевтична компанія, що належить Otsuka Holdings, материнській компанії Otsuka Pharmaceutical, оприлюднила результати опорного випробування одного з своїх орфанних препаратів.

Позитивне рішення регулятора ґрунтувалося на об’єднаних даних із двох ключових досліджень — EMERALD і NI-0501-06.

Єврокомісія схвалила препарат для цього лікування рідкісного захворювання, що відкриває шлях до його дебюту на ринку Німеччини вже наступного місяця.

Біотехнологічна компанія планує використати як підґрунтя для досьє, яке буде подане до FDA наступного року, дані успішного середньостадійного випробування STAAR.