Орфанні препарати

Sanofi припиняє дослідження MOBILIZE з оцінки свого експериментального моноклонального антитіла при хронічній запальній демієлінізуючій полінейропатії (ХЗДП).

Американський регулятор розпочав процедуру пріоритетного розгляду заявки на схвалення препарату, відомого як венглустат.

Японська компанія представила на конференції Європейської ниркової асоціації нові дані щодо ефективності свого орфанного препарату.

Активатор піруваткінази нового покоління провалив дослідження при злоякісному гематологічному захворюванні, хоча компанія ще має шанс схвалити його для лікування серпоподібноклітинної анемії

Компанія BioMarin отримала вкрай необхідну перемогу: її провідний орфанний препарат суттєво покращив показники росту в межах дослідження пізньої фази у дітей із гіпохондроплазією — рідкісним генетичним захворюванням, що призводить до низькорослості.

На щорічній конференції Американського товариства генної та клітинної терапії (ASGCT) у Бостоні стартап представив вражаючі дані щодо ефективності своєї розробки.

Компанія отримала від FDA дозвіл на внесення змін до інструкції з використання свого орфанного препарату.

Стартап iECURE представив результати випробування свого препарату генотерапії, який розроблявся для лікування дефіциту орнітинтранскарбамілази (ОТК) — рідкісного генетичного захворювання, що призводить до накопичення в організмі аміаку.

Європейський фармрегулятор рекомендував затвердити новітній засіб Redemplo для небезпечного рідкісного метаболічного розладу.

Біотехнологічна компанія оголосила про успішне завершення фінальних випробувань лонвогурану зиклумерану.

Щоб розширити свій портфель орфанних препаратів, італійська фармкомпанія викладе за американську біотехнологічну групу 1,9 мільярда доларів США.

Данська компанія оголосила про намір подати реєстраційну заявку на етавопіват — інноваційний препарат, створений для лікування серпоподібноклітинної анемії.