Орфанні препарати

Компанія повинна буде переконати консультативний комітет FDA у перевагах тоферсену – інноваційного препарату для лікування бічного аміотрофічного склерозу (БАС)

Йдеться про Cablivi, який застосовують для лікування рідкісного, але фатального захворювання крові — набутої тромботичної тромбоцитопенічної пурпури (aTTP). Вартість одного флакона Cablivi складає 7 925 доларів США.

4D Molecular Therapeutics ставить на паузу реєстрацію нових пацієнтів у випробування препарату від хвороби Фабрі після того, як у трьох учасників виникли проблеми з нирками.

Терапія інноваційним препаратом проводиться медичними фахівцями «Охматдиту».

За даними швейцарської компанії, охоплення програми, що надає безплатний доступ до препарату генної терапії спинальної мʼязової атрофії (СМА) Zolgensma, скорочується до дюжини країн.

Пневмонія – поширена причина скупчення рідини у легенях. Стан, відомий як набряк легень, порушує газообмін та фактично перекриває хворому доступ до кисню, внаслідок чого розвивається гострий респіраторний дистрес-синдром \ОРДС.

Компанія автора препарату Luxturna Джин Беннетт купила два експериментальні засоби від рідкісних хвороб очей.

Агентство відхилило заявку на паловоротен, пославшись на необхідність додаткових даних та часу для розгляду досьє.

Catalyst Pharmaceuticals поповнює свій арсенал ще одним препаратом, купуючи його за 160 мільйонів доларів у Eisai.

Згідно з прес-релізом тайванської компанії Brim Biotechnology, FDA надало статус орфанного препарату BRM424 – унікальному пептидному ланцюгу, розробленому для лікування захворювань рогівки.

Сполука, виявлена Інститутом біомедичних досліджень Novartis, може стати першим таргетним препаратом, яки уповільнює прогресування пароксизмальної нічної гемоглобінурії.

Європейський регулятор прийняв реєстраційну заяву на тоферсен – передовий продукт Biogen, який може стати першим терапевтичним засобом, що модифікує перебіг рідкісної форми бічного аміотрофічного склерозу (БАС).