Орфанні препарати

Глікофосфамінний діабет \ цистиноз – спадкове захворювання, зумовлене порушенням обміну цистину, при якому у тканинах утворюються його кристали, коті пошкоджують різні системи органів, найчастіше — нирки та очі.

AbbVie відмовилася від подальшого розвитку власної трипл-терапії муковісцидозу, що дозволить Vertex безроздільно панувати у цьому терапевтичному сегменті з дуже обмеженими варіантами лікування.

Після тривалого зволікання фармгігант може зітхнути з полегшенням: центральний продукт поглиненої у 2020 році компанії Myokardia нарешті схвалено.

Російське вторгнення в Україну продовжує підривати засади біофармацевтичної галузі. Цього тижня черговій компанії довелося через це відкласти зчитування результатів опорного випробування з орфанного продукту.

З допомогою «змінюючого життя» засобу Національна служба охорони здоровʼя Англії (NHS England) розпочала лікування перших британських громадян із цим тяжким захворюванням.

Вихід на ринок генеричних ліків зазвичай знаменує кінець епохи бренду: термін дії патентів закінчується, ціни на популярні ліки неухильно падають, доходи оригінатора знижуються…

Згідно з повідомленнями ЗМІ, два фармацевтичні гіганти припинили багаторічний патентний двобій, який почався кілька років тому навколо орфанного препарату Ultomiris.

Антимонопольний комітет надав рекомендації Міністерству охорони здоров’я щодо необхідності приведення у відповідність своїх наказів, які визначають номенклатуру до закупівель лікарських засобів для лікування невиліковної хвороби, викликаної генетичними мутаціями.

Згідно з результатами останніх досліджень, препарат LentiGlobin забезпечив зниження гемолізу та повну відсутність важких вазооклюзійних явищ у пацієнтів із серповидноклітинною анемією.

У Європі схвалено більше препаратів генної терапії, показаних на лікування спадкових захворювань, аніж у США. Та їхні розробники здебільшого не досягли комерційного успіху.

Sanofi, яка зараз переживає і ребрендинг, і реструктуризацію, опублікувала новину про те, що американський регулятор схвалив її препарат для лікування хвороби холодових аглютинінів, повʼязаної з рідкісною формою анемії – аутоімунною гемолітичною анемією.

Tavneos (авакопан) — новий пероральний препарат від ChemoCentryx — нещодавно був затверджений європейським регулятором для лікування аутоімунних васкулітів. У США продукт схвалили наприкінці 2021 року.