Орфанні препарати

Компанія BioMarin отримала вкрай необхідну перемогу: її провідний орфанний препарат суттєво покращив показники росту в межах дослідження пізньої фази у дітей із гіпохондроплазією — рідкісним генетичним захворюванням, що призводить до низькорослості.

На щорічній конференції Американського товариства генної та клітинної терапії (ASGCT) у Бостоні стартап представив вражаючі дані щодо ефективності своєї розробки.

Компанія отримала від FDA дозвіл на внесення змін до інструкції з використання свого орфанного препарату.

Стартап iECURE представив результати випробування свого препарату генотерапії, який розроблявся для лікування дефіциту орнітинтранскарбамілази (ОТК) — рідкісного генетичного захворювання, що призводить до накопичення в організмі аміаку.

Європейський фармрегулятор рекомендував затвердити новітній засіб Redemplo для небезпечного рідкісного метаболічного розладу.

Біотехнологічна компанія оголосила про успішне завершення фінальних випробувань лонвогурану зиклумерану.

Щоб розширити свій портфель орфанних препаратів, італійська фармкомпанія викладе за американську біотехнологічну групу 1,9 мільярда доларів США.

Данська компанія оголосила про намір подати реєстраційну заявку на етавопіват — інноваційний препарат, створений для лікування серпоподібноклітинної анемії.

Neurocrine Biosciences оголосила про поглинання Soleno Therapeutics, яке передасть їй права на нещодавно схвалений препарат Vykat XR – перший в історії медицини варіант фармакотерапії гіперфагії при синдромі Прадера-Віллі.

Європейська комісія дала дозвіл на використання лікарського засобу Kygevvi «за виключних обставин».

FDA дозволило застосовувати її засіб ферментозамісної терапії для лікування руйнівного генетичного захворювання після низки гучних відмов іншим розробникам орфанних препаратів.

Фармкомпанія офіційно припинила розробку експериментального препарату під назвою емугробарт, який мав стати ще одним інноваційним варіантом терапії спінальної м’язової атрофії (СМА), а також плече-лопатково-лицевої м’язової дистрофії.