Орфанні препарати

Компанія оприлюднила позитивні дані дослідження фази 1/2 CANaspire за участю 11 осіб, які отримували лікування експериментальним препаратом генотерапії BBP-812.

FDA погодилося розглянути дещо редукований пакет документів для прискореного затвердження препарату генної терапії ST-920.

З огляду на успіх пізньостадійного випробування, Otsuka планує щонайшвидше подати заявку на схвалення свого антитіла, розробленого для лікування важкої ниркової патології.

Після того, як минулого року при спробі реєстрації концизумабу Novo Nordisk зайшла в глухий кут з американським регулятором, їй вдалося заручитися підтримкою європейських рецензентів.

FDA вже вдруге відхилило заявку Zealand Pharma на реєстрацію дазіглюкагону як засобу купірування гіпоглікемії у дітей із вродженим гіперінсулінізмом віком від 7 днів і старше.

Моноклональнее антитіло марстацимаб, яке нормалізує процес згортання крові, вводиться у вигляді підшкірних ін’єкцій з частотою раз на тиждень.

Компанія, котрій вдається створювати надзвичайно успішні – з клінічної, але не комерційної точки зору — продукти, знову переживає неприємності.

Тепер Avidity Biosciences може відновити дослідження з оцінки дель-дезірану – кон’югата, розробленого для лікування важкого орфанного захворювання, що не має варіантів терапії, що модифікує його перебіг.

Біотехнологічна компанія з Кембриджу залучила в останньому раунді фінансування 35 мільйонів фунтів стерлінгів (43 мільйони доларів США).

Щоб отримати глобальні права на цей орфанний препарат, італійська група виділяє чималу суму: 825 мільйонів доларів США авансом плюс ще 250 мільйонів у вигляді поетапних виплат.

Компанії планують підписати угоду, загальна вартість якої може скласти 3,5 мільярда доларів США. Її мета — розробка новітніх фармпродуктів на основі Т-клітин.

Призупинене через проблеми з розширенням виробництва клінічне дослідження III фази було розпочато в грудні минулого року.