орфанные препараты

Компания BioMarin получила крайне необходимую победу: её орфанный препарат Voxzogo существенно улучшил показатели роста в рамках исследования поздней фазы у детей с гипохондроплазией — редким генетическим заболеванием, которое приводит к низкорослости.  

На ежегодной конференции Американского общества генной и клеточной терапии (ASGCT) в Бостоне стартап представил впечатляющие данные об эффективности своей разработки.  

Компания получила от FDA разрешение на внесение изменений в инструкцию по использованию своего орфанного препарата.  

Стартап iECURE представил результаты испытания своего препарата генотерапии, который разрабатывался для лечения дефицита орнитинтранскарбамилазы (ОТК) — редкого генетического заболевания, приводящего к накоплению в организме токсичного аммиака.  

Европейский фармрегулятор рекомендовал утвердить новейшее средство Redemplo для лечения редкого метаболического расстройства.  

Биотехнологическая компания объявила об успешном завершении финальных испытаний лонвогурана зиклумерана.  

Чтобы расширить свой портфель орфанных препаратов, итальянская фармкомпания выложит за американскую биотехнологическую группу 1,9 миллиарда долларов США.  

Датская компания объявила о намерении подать регистрационную заявку на этавопиват — инновационный препарат, созданный для лечения серповидноклеточной анемии.  

Neurocrine Biosciences объявила о поглощении Soleno Therapeutics, которое передаст ей права на недавно одобренный препарат Vykat XR — первый в истории медицины вариант фармакотерапии гиперфагии при синдроме Прадера-Вилли.

Европейская комиссия дала разрешение на применение лекарственного средства Kygevvi «при исключительных обстоятельствах».

FDA разрешило применять средство ферментозаместительной терапии компании для лечения разрушительного генетического заболевания после серии громких отказов другим разработчикам орфанных препаратов.

Фармацевтическая компания официально прекратила разработку экспериментального препарата под названием емугробарт, который должен был стать ещё одним инновационным вариантом терапии спинальной мышечной атрофии (СМА), а также плечелопаточно-лицевой мышечной дистрофии.