орфанные препараты

До этого времени перспективы даникопана выглядели не очень: в 2020 году он провалил испытание второй фазы при редком заболевании почек.

Компании Timber Pharmaceuticals удалось продвинуться в разработке местной формы ретиноида, которая испытывается в качестве средства от врожденного ихтиоза.

Zealand Pharma заключила с датским фармгигантом лицензионную сделку по препарату, который применяется для спасения пациентов с диабетом.

Novo Nordisk превратилась в фармацевтического гиганта стоимостью в $200 миллиардов благодаря четкому фокусу на диабете. Но, если судить по M&A-сделкам, ведущий производитель инсулинов активно диверсифицирует свой портфель и займет другие выгодные терапевтические ниши.

Novo Nordisk усилила свои позиции в нише серповидно-клеточной анемии посредством выкупа Forma Therapeutics, создавшей экспериментальный пероральный препарат этавопиват.

Для многих пациентов с генерализованным пустулезным псориазом путь к диагнозу может занять годы, поскольку врачи часто принимают это аутоиммунное заболевание за кожную инфекцию.

Полуторагодовалый мальчик из Черновицкой области получил в Германии по страховке укол препарата Zolgensma.

Подразделение немецкого фармгиганта BrainVectis получило разрешение на начало испытаний препарата генной терапии этого тяжелого нейродегенеративного расстройства.

Специалисты из Великобритании обнаружили, что теразозин — альфа-адреноблокатор, используемый в лечении гипертонии и гиперплазии простаты – также замедляет гибель моторных нейронов.

Bluebird, наконец, огласила ценник на свой известный препарат генной терапии. И, похоже, что он выше, чем стоимость знаменитого препарата Novartis Zolgensma.

Компания прекратила разработку кандидата, созданного для лечения редкой генетически детерминированной кардиомиопатии, после того, как ключевое испытание продемонстрировало его неэффективность.

Темпы слияний и поглощений ускоряются, суммы растут. На этот раз выкуп игрока, отличившегося разработкой перспективного орфанного препарата, обошелся Amgen почти в четыре миллиарда долларов.