орфанные препараты

Стоимость акций британского фармгиганта несколько снизилась после того, как его перспективный кардиопрепарат неожиданно потерпел неудачу в исследовании поздней стадии.  

В прошлом месяце американская компания прекратила разработку средств от диабетического макулярного отёка. Теперь компания сокращает все собственные исследовательские программы, чтобы сосредоточиться на внешних проектах.

Nexviazyme достиг всех первичных и вторичных конечных точек в исследовании 3 фазы Baby-COMET, что открывает путь к расширению показаний препарата в США до конца года. В ЕС его уже одобрено для обеих форм заболевания — как поздней, так и с ранним началом.  

Американский регулятор одобрил Tryngolza (олезарсен) для снижения уровня триглицеридов и риска острого панкреатита у взрослых с тяжёлой гипертриглицеридемией.  

Современная генетическая медицина — ДНК/РНК-терапия, редактирование и сайленсинг генов — находится в жёстких тисках биологических ограничений. Стандартные вирусные векторы, такие как аденоассоциированные вирусы (AAV), имеют три критических недостатка: жёсткий лимит на размер генетического груза, высокую системную токсичность и невозможность повторного введения, поскольку иммунная система человека мгновенно вырабатывает антитела к вирусу после первой же инъекции.  

Экспериментальный олигонуклеотид от Biogen саланерсен (BIIB115) перешёл на новый уровень: американский регулятор присвоил ему статус Breakthrough Therapy.  

Sanofi прекращает исследование MOBILIZE по оценке своего экспериментального моноклонального антитела при хронической воспалительной демиелинизирующей полинейропатии (ХВДП).  

Американский регулятор начал процедуру приоритетного рассмотрения заявки на одобрение препарата, известного как венглустат.  

Японская компания представила на конференции Европейской почечной ассоциации новые данные об эффективности своего орфанного препарата.  

Активатор пируваткиназы нового поколения провалил исследование при злокачественном гематологическом заболевании, хотя компания ещё имеет шанс одобрить его для лечения серповидноклеточной анемии.  

Компания BioMarin получила крайне необходимую победу: её орфанный препарат Voxzogo существенно улучшил показатели роста в рамках исследования поздней фазы у детей с гипохондроплазией — редким генетическим заболеванием, которое приводит к низкорослости.  

На ежегодной конференции Американского общества генной и клеточной терапии (ASGCT) в Бостоне стартап представил впечатляющие данные об эффективности своей разработки.