орфанные препараты

Положительное решение регулятора основывалось на объединенных данных из двух ключевых исследований — EMERALD и NI-0501-06.

Европейская комиссия одобрила препарат для лечения этого редкого заболевания, что открывает путь к его дебюту на рынке Германии уже в следующем месяце.

Биотехнологическая компания планирует использовать данные успешного среднестадийного испытания STAAR как основу для досье, которое будет подано в FDA в следующем году.

Саланерсен, лицензированный у Ionis Pharmaceuticals, имеет тот же механизм действия, что и одобренный антисмысловой блокбастер Spinraza, который годами применялся для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). Но, похоже, он превзойдет своего предшественника по эффективности.

FDA предоставило кандидату Tisento Therapeutics, известному как заголигуат, статус ускоренного рассмотрения. В настоящее время компания исследует этот препарат в клиническом испытании фазы IIb.

Спустя почти четыре года после того, как испытания русфертида были приостановлены из-за проблем с безопасностью, партнёры вернулись с оптимистичными данными.

Экспериментальный препарат для лечения редкой лейкоэнцефалопатии провалил исследование II фазы, хотя для экспертов отрасли это не стало неожиданностью.

Решение об отказе в одобрении эламипретида стало кульминацией чрезвычайно сложного процесса регистрации этого орфанного лекарственного средства, направленного на лечение митохондриальной дисфункции.

Компания имеет все шансы перепрофилировать свой проблемный препарат от бокового амиотрофического склероза (БАС) для лечения синдрома Вольфрама: исследование 2-й фазы показало, что недавно отклоненный AMX0035 улучшает функцию поджелудочной железы при этом орфанном заболевании.

Компания внедрила усиленные меры безопасности после смерти молодой пациентки в испытании препарата генной терапии на основе адено-ассоциированного вирусного вектора.

После завершения ранней стадии испытания FDA присвоило кандидату британской компании статус орфанного педиатрического препарата.

Последние данные об эффективности и безопасности Elevidys появились через два месяца после новостей о смерти пациента с мышечной дистрофией Дюшенна, которого лечили этим препаратом.