орфанные препараты
-
- Дата публикации
Положительное решение регулятора основывалось на объединенных данных из двух ключевых исследований — EMERALD и NI-0501-06.
-
- Дата публикации
Европейская комиссия одобрила препарат для лечения этого редкого заболевания, что открывает путь к его дебюту на рынке Германии уже в следующем месяце.
-
- Дата публикации
Биотехнологическая компания планирует использовать данные успешного среднестадийного испытания STAAR как основу для досье, которое будет подано в FDA в следующем году.
-
- Дата публикации
Саланерсен, лицензированный у Ionis Pharmaceuticals, имеет тот же механизм действия, что и одобренный антисмысловой блокбастер Spinraza, который годами применялся для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). Но, похоже, он превзойдет своего предшественника по эффективности.
-
- Дата публикации
FDA предоставило кандидату Tisento Therapeutics, известному как заголигуат, статус ускоренного рассмотрения. В настоящее время компания исследует этот препарат в клиническом испытании фазы IIb.
-
- Дата публикации
Спустя почти четыре года после того, как испытания русфертида были приостановлены из-за проблем с безопасностью, партнёры вернулись с оптимистичными данными.
-
- Дата публикации
Экспериментальный препарат для лечения редкой лейкоэнцефалопатии провалил исследование II фазы, хотя для экспертов отрасли это не стало неожиданностью.
-
- Дата публикации
Решение об отказе в одобрении эламипретида стало кульминацией чрезвычайно сложного процесса регистрации этого орфанного лекарственного средства, направленного на лечение митохондриальной дисфункции.
-
- Дата публикации
Компания имеет все шансы перепрофилировать свой проблемный препарат от бокового амиотрофического склероза (БАС) для лечения синдрома Вольфрама: исследование 2-й фазы показало, что недавно отклоненный AMX0035 улучшает функцию поджелудочной железы при этом орфанном заболевании.
-
- Дата публикации
Компания внедрила усиленные меры безопасности после смерти молодой пациентки в испытании препарата генной терапии на основе адено-ассоциированного вирусного вектора.
-
- Дата публикации
После завершения ранней стадии испытания FDA присвоило кандидату британской компании статус орфанного педиатрического препарата.
-
- Дата публикации
Последние данные об эффективности и безопасности Elevidys появились через два месяца после новостей о смерти пациента с мышечной дистрофией Дюшенна, которого лечили этим препаратом.