орфанные препараты

Компания обнародовала положительные данные исследования фазы 1/2 CANaspire с участием 11 человек, получавших лечение экспериментальным препаратом генотерапии BBP-812.

FDA согласилось рассмотреть несколько редуцированный пакет документов для ускоренного утверждения препарата генной терапии ST-920.

Учитывая успех позднестадийного испытания, Otsuka планирует подать заявку на одобрение своего антитела, разработанного для лечения тяжелой почечной патологии.

После того как в прошлом году при попытке регистрации концизумаба Novo Nordisk зашла в тупик с американским регулятором, ей удалось заручиться поддержкой европейских рецензентов.

FDA уже второй раз отклонило заявку Zealand Pharma на регистрацию дазиглюкагона как средства купирования гипогликемии у детей с врожденным гиперинсулинизмом в возрасте от 7 дней и старше.

Моноклональное антитело марстацимаб, нормализующее процесс свертывания крови, вводится в виде подкожных инъекций с частотой раз в неделю.

Компания, которой удается создавать очень успешные – с клинической, но не коммерческой точки зрения – продукты, снова попала в неприятности.

Теперь Avidity Biosciences может возобновить исследования по оценке дель-дезирана – конъюгата, разработанного для лечения тяжелого орфанного заболевания, не имеющего вариантов терапии, модифицируя его течение.

Биотехнологическая компания из Кембриджа привлекла в последнем раунде финансирования 35 миллионов фунтов стерлингов (43 миллиона долларов США).

Чтобы получить глобальные права на этот препарат, итальянская группа выделяет немалую сумму: 825 миллионов долларов США авансом плюс еще 250 миллионов в виде поэтапных выплат.

Компании планируют подписать соглашение, общая стоимость которого может составить 3,5 миллиарда долларов США. Цель партнеров – разработка новейших фармпродуктов на основе Т-клеток.

Приостановленное из-за проблем с расширением производства клиническое исследование III фазы было запущено в декабре прошлого года.