Орфанні препарати
-
- Дата публікації
Агентство схвалило препарат Lenmeldy (атидарсаген аутотемсел) для лікування метахроматичної лейкодистрофії у дітей. До цього Libmeldy було зареєстровано в Євросоюзі та у Великій Британії.
-
- Дата публікації
Це вже друге показання для провідного продукту біотехнологічної компанії, котрий продається під торговою маркою LIVMARLI.
-
- Дата публікації
Знаменитий препарат, який уповільнює розвиток спінальної мʼязової атрофії, покращив моторну функцію старших дітей на 52 тижні.
-
- Дата публікації
Німецький фармацевтичний гігант переосмислює стратегію розвитку і залучає до співпраці нових біотехнологічних гравців.
-
- Дата публікації
За даними, які наводить ця компанія, у Сполучених Штатах рідкісними захворюваннями страждає приблизно 200 000 людей.
-
- Дата публікації
Як повідомляє служба, в Україні мають діагноз, який є рідкісним (орфанним), 1 828 421 людей.
-
- Дата публікації
Genzyme доведеться відповідати за дефіцит препарату, оскільки апеляційний суд скасував рішення щодо відхилення позову від 2020 року.
-
- Дата публікації
Левчик, якому зараз 1 рік і 3 місяці, до операції міг їсти лише з пляшечки: у хлопчика рідкісне орфанне захворювання.
-
- Дата публікації
Американська компанія повідомила, що європейський регулятор дозволив застосовувати її препарат Skyclarys для лікування цього рідкісного нейродегенеративного захворювання у пацієнтів віком від 16 років.
-
- Дата публікації
Близько 50% дітей, які народжуються з цим захворюванням, мають вади серця.
-
- Дата публікації
Угода додасть у портфоліо Kyowa Kirin пару перспективних кандидатів, які розроблялися для лікування орфанних захворювань, а також унікальний препарат клітинної терапії Libmeldy.
-
- Дата публікації
Власне, французька група номінально придбає саму Inhibrx, але після фіналізаціїї угоди вона отримає лише один препарат, розроблений для лікування пацієнтів з дефіцитом альфа-1 антитрипсину.