- Категория
- Новости
МЗУ заключили трехлетний договор на закупку еще одного препарата для пациентов с болезнью Фабри
- Дата публикации
В госзакупках для пациентов с болезнью Фабри появится еще одна терапевтическая опция. «Медицинские закупки Украины» заключили трехлетний договор управляемого доступа на агалсидазу альфа — препарат ферментозаместительной терапии, первые поставки которого ожидаются в ноябре этого года.
Почему это важно для пациентов
Болезнь Фабри — редкое наследственное заболевание, вызванное дефицитом фермента альфа-галактозидазы А. Из-за нехватки этого фермента в клетках организма постепенно накапливаются вещества, которые могут поражать разные органы и системы.
Без надлежащего лечения болезнь Фабри неизбежно приводит к тяжелым осложнениям, в частности:
- почечной недостаточности;
- сердечной недостаточности;
- ранним инсультам;
- сокращению продолжительности жизни;
- преждевременной инвалидизации.
Основным методом лечения болезни Фабри является внутривенная ферментозаместительная терапия. Международные клинические рекомендации советуют ее для замедления прогрессирования заболевания и предотвращения необратимого поражения органов.
Какой препарат будут закупать
Агалсидаза альфа является одним из препаратов для ферментозаместительной терапии при болезни Фабри. Для ее закупки МЗУ заключили договор управляемого доступа сроком на три года. Первые поставки этого препарата в Украину ожидаются в ноябре этого года.
В то же время с 2024 года МЗУ уже обеспечивают пациентов с болезнью Фабри другим препаратом этой группы — агалсидазой бета. Закупка агалсидазы альфа должна расширить доступ к терапии и увеличить количество пациентов, которые смогут получать необходимое лечение.
По результатам клинических исследований, агалсидаза альфа и агалсидаза бета имеют сопоставимую эффективность и профиль безопасности. Оба препарата рассматриваются как равноценные варианты ферментозаместительной терапии.
Сколько пациентов могут иметь болезнь Фабри
По данным международных эпидемиологических исследований, болезнь Фабри встречается с частотой от одного случая на 40 тыс. до одного случая на 117 тыс. населения. Однако диагностировать ее сложно: проявления заболевания разнообразны и часто неспецифичны.
По данным регистрационного досье препарата и заключению Государственного экспертного центра Минздрава по оценке медицинских технологий, в Украине фактически установлено только около 3,3% от прогнозируемого количества случаев болезни Фабри. Расчет базировался на международных эпидемиологических данных и статистике заболеваемости в странах ЕС и США.
Договоры управляемого доступа применяют для закупки оригинальных инновационных лекарственных средств, которые не имеют генерических аналогов. Механизм предусматривает прямые переговоры с производителем и конфиденциальность информации о цене и объемах закупки. Благодаря этому государство может получать такие препараты по стоимости, значительно ниже рыночной.
МЗУ используют договоры управляемого доступа с 2022 года. По этому механизму уже закупили более 20 инновационных препаратов для пациентов с тяжелыми онкологическими и редкими заболеваниями. Среди них — препараты для лечения болезней Гоше, Помпе и Фабри, мукополисахаридоза, гемофилии и первичных иммунодефицитов.
