Орфанні препарати

Американський регулятор схвалив перший варіант лікування синдрому активованої фосфоінозитид-3-кінази (APDS).

Novartis представила проміжні результати двох довгострокових постмаркетингових досліджень на останній конференції Асоціації мʼязової дистрофії (MDA).

Реєстрація препарату проти бічного аміотрофічного склерозу, відомого як тоферсен, пройде за прискореною процедурою.

Високопосадовець вважає, що регулятор має вдаватися до прискореної процедури схвалення засобів, призначених для лікування рідкісних захворювань – навіть у випадку недостатньої клінічної перевірки

Десмоїдні пухлини — патологія сполучних тканин, що зустрічається переважно в молодому віці і може виникати в різних частинах тіла. Ці новоутворення не метастазують, проте вони можуть бути вкрай інвазивними.

Для терапії цього рідкісного спадкового захворювання застосовуватимуть препарат виробництва компанії Acadia Pharmaceuticals.

Біотехнологічна компанія прагне закріпити свою перевагу у галузі лікування карликовості.

На ринку муковісцидозу поки що безроздільно панує Vertex Pharmaceuticals, проте наступні кілька років повинні показати, чи є потенціал у нових гравців у цій галузі – а також зручніших інгаляційних препаратів.

Міжнародна біофармацевтична компанія повідомила про успішне закінчення опорного клінічного дослідження VANGUARD.

Reata Pharmaceuticals нарешті дочекалася затвердження препарату, призначеного для лікування цього виснажливого нейродегенеративного захворювання.

2022 рік став для uniQure знаковим — їй вдалося схвалити перший у світі препарат генної терапії гемофілії B і в США, і Європі. Тепер компанія оприлюднила інформацію про розвиток програм з лікування хвороби Хантінгтона та бокового аміотрофічного склерозу (БАС).

Як заявив очільник компанії Пол Хадсон, схвалення нового продукту означає те, що пацієнти та лікарі тепер матимуть змогу ʼпереосмислити життя з гемофілієюʼ.