BioMarin намагається розширити застосування свого препарату від ахондроплазії

Каліфорнійська компанія заявила, що FDA розгляне її заявку на розширення використання препарату Voxzogo на дітей віком до 5 років.

Регулятор ухвалить рішення з цього питання до 21 жовтня 2023 року.

Voxzogo був схвалений в листопаді 2021 року для використання у пацієнтів віком від 5 років і старше.

Крок з розширення цільової аудиторії препарату було зроблено BioMarin наступного дня після того, як конкуруюча компанія BridgeBio оприлюднила дані клінічного дослідження II фази, в якому оцінювався альтернативний препарат для лікування карликовості.

Обидві компанії зіткнулися з проблемами: на думку деяких пацієнтів та правозахисних груп, їхні продукти посилюють стигму навколо цього захворювання та «намагаються вирішити проблему, якої не існує».