- Категорія
- Новини
uniQure візьметься за лікування БАС та хвороби Гантінгтона
- Дата публікації
- Кількість переглядів
-
134
2022 рік став для uniQure знаковим — їй вдалося схвалити перший у світі препарат генної терапії гемофілії B і в США, і Європі. Тепер компанія оприлюднила інформацію про розвиток програм з лікування хвороби Хантінгтона та бокового аміотрофічного склерозу (БАС).
Препарат від гемофілії В Hemgenix очолює рейтинги як найдорожчий лікарський засіб у світі. Гроші, отримані від його продажу, мають бути витрачені на наступний амбітний проект uniQure — генну терапію хвороби Хантінгтона.
Експериментальний препарат генотерапії на основі аденовірусного вектора (AAV5) зараз перевіряється в рамках дослідження фази I/II за участю 26 пацієнтів, які розділені на групи високої та низької дози. Доклінічні дослідження показали, що АМТ-130 знижує рівень білка гантінгтіну та повʼязаний зі зменшенням прогресування ознак хвороби на тваринних моделях. Також було показано, що одноразова доза АМТ-130 може покращити неврологічні симптоми та частково усунути втрату обʼєму гіпокампа.
AMT-130 вже отримав від FDA та EMA статус орфанного препарату.
uniQure розширює сферу своїх інтересів у неврології: у січні компанія ліцензувала кандидат для лікування БАС у Apic Bio, що знижує експресію супероксиддисмутази 1 (SOD1) з метою уповільнення або обернення прогресування захворювання.
Випробування з оцінки препарату АМТ-162, у якому використовується рекомбінантний вектор AAVrh10, вже дозволено американським регулятором. uniQure розраховує розпочати дослідження фази I/II у другій половині 2023 року.
