Консультанти FDA проголосували за схвалення препарату Biogen проти БАС

Тоферсен — антисмисловий олігонуклеотид, націлений на деградацію мРНК супероксиддисмутази 1 (SOD1) з метою блокування синтезу білка SOD1 та відповідного зниження його рівня. Вважається, що мутантний SOD1 надає токсичну дію на моторні нейрони, тому зниження його вироблення позитивно впливає на пацієнтів з БАС.

Згадана мутація є другою найпоширенішою генетичною мутацією серед людей із цим захворюванням – ця група складає всього від 1-2% усіх пацієнтів з БАС (у США це близько 300 осіб). Така невелика популяція пацієнтів значно ускладнює проведення додаткового плацебо-контрольованого дослідження.

Група зовнішніх консультантів FDA одноголосно рекомендувала агентству прискорити схвалення препарату Biogen для лікування БАС, незважаючи на те, що тоферсен не досяг первинної кінцевої точки дослідження III фази VALOR. (Слід зазначити, що шкали, які використовуються оцінки стану пацієнтів з БАС, дуже контроверсны.)

Члени консультативного комітету 9 проти 0 проголосували за схвалення нового препарату, вирішивши, що виробник зібрав достатньо доказів на користь його безпеки та ефективності, хоча основне дослідження щодо оцінки тоферсену не можна назвати вдалим.

Тепер FDA має прийняти рішення щодо заявки до 25 квітня. За законом агентство не зобовʼязане дотримуватися рекомендацій своєї консультативної групи, але зазвичай FDA дотримується цих рекомендацій.

У випадку затвердження тоферсен стане першим препаратом, націленим на генетичну причину бічного аміотрофічного склерозу.