Pharming Group зареєструвала унікальний препарат

Pharming Group зареєструвала унікальний препарат

Американський регулятор схвалив перший варіант лікування синдрому активованої фосфоінозитид-3-кінази (APDS).

Синдром активованої фосфоінозитид-3-кінази — форма первинного імунодефіциту, при якому знижена функція як В-клітин, так і Т-клітин. Хвороба і часто проявляється у формі тяжких синусно-пульмональних інфекцій, лімфопроліферації, аутоімунності та ентеропатії. Це захворювання вражає приблизно 1-2 людей на мільйон.

Леніолісіб – інноваційний препарат для лікування рідкісного генетичного захворювання – можна буде приймати дітям з 13 років. Це селективний інгібітор фосфоінозітід-3-кінази дельта (PI3Kδ), розроблений нідерландською компанією Pharming Group.

Схвалення FDA засноване на даних останнього дослідження, яке показало, що леніолісиб допомагає нормалізувати імунну функцію і стимулює значне збільшення кількості В-клітин, що генерують імунну відповідь.

Леніолісіб, який зареєстрували під торговою маркою Joenja, надійде у продаж у США на початку квітня. Препарат коштуватиме понад 540 000 доларів на рік, що становить 750 доларів за таблетку.

Pharming Group придбала права на леніолісиб у Novartis у 2019 році та виплачуватиме їй ліцензійні відрахування.