Схвалено перший препарат для лікування атаксії Фрідрейха

Препарат Skyclarys (омавелоксолон), не забезпечує функціональне вилікування, але може уповільнити прогресування цієї виснажливої ​​хвороби.

Незважаючи на наявність питань щодо ефективності препарату Reata Pharmaceuticals, американський регулятор схвалив його для лікування рідкісної атаксії Фрідрейха.

Схвалення FDA засноване на позитивних даних опорного дослідження, в якому омавелоксолон перевершив плацебо за шкалою оцінки mFARS, що використовується для вимірювання прогресу атаксії Фрідрейха. Тим не менш, FDA стурбовано реальною ефективністю омавелоксолону.

У 2019 році цей кандидат здивував аналітиків позитивними результатами випробування, але незабаром початковий ажіотаж вщух, коли агентство заявило про нестачу додаткових даних з КІ і вимагало від компанії провести додаткове дослідження.

Атаксія Фрідрейха успадковується за аутосомно-рецесивним типом і маніфестує у дитинстві. Хвороба характеризується пошкодженням нервової системи внаслідок мутації у гені FXN, що кодує білок фратаксин.

Хоча до цього часу для лікування атаксії Фрідрейха не існувало затверджених ліків, у цьому напрямку активно – хоч і зі змінним успіхом – працюють кілька біотехнологічних компаній, у тому числі Actimmune та Larimar Therapeutics.