- Категорія
- Новини
Препарат для лікування десмоїдних пухлин показав високу ефективність у новому випробуванні
- Дата публікації
- Кількість переглядів
-
318
Десмоїдні пухлини — патологія сполучних тканин, що зустрічається переважно в молодому віці і може виникати в різних частинах тіла. Ці новоутворення не метастазують, проте вони можуть бути вкрай інвазивними.
Для лікування десмоїдних пухлин компанія SpringWorks Therapeutics пропонує інгібітор гамма-секретази нірогацестат, який був нещодавно перевірений у випробуванні 3 фази.
У дослідження DeFi зарахували 142 пацієнти з прогресуючими десмоїдними пухлинами, з яких 70 отримували нірогацестат, 72 — плацебо. Базові характеристики пацієнтів були в цілому схожі у двох групах і репрезентативні для всієї популяції пацієнтів із десмоїдними пухлинами.
Через два роки пухлини не росли більш ніж у 75% пацієнтів, які приймали таргетний препарат, порівняно з 44% пацієнтів у групі плацебо. Нірогацестат також продемонстрував значну та клінічно значущу перевагу перед плацебо щодо болю, вираженості симптомів, характерних для захворювання, та фізичного функціонування.
Загалом препарат був повʼязаний зі значними перевагами щодо виживання без прогресування, обʼєктивної відповіді, болю, тяжкості симптомів, фізичного функціонування та якості життя, повʼязаного зі здоровʼям. Побічні ефекти нірогацестату були поширеними, але переважно слабо вираженими. Найбільш поширеними побічними ефектами були втома, шлунково-кишкові симптоми та висипання на шкірі.
Нірогацестат має цікаву історію: спочатку він створювався для лікування хвороби Альцгеймера, але зрештою виявився неефективним. Пізніше його протестували проти кількох видів раку з однаково невтішними результатами.
