Орфанні препарати

Данська компанія повідомила, що її кандидат Mim8, призначений для контролю перебігу гемофілії А, досяг усіх кінцевих точок в дослідженні третьої фази.

Після регуляторного блокування угоди між Maze Therapeutics і Sanofi ліцензія на експериментальний препарат для лікування хвороби Помпе MZE001 дісталася Shionogi.

Sentynl Therapeutics – дочірня компанія індійської Zydus Lifesciences — оголосила про викуп препарату Zokinvy у його розробника Eiger BioPharmaceuticals.

Клінічне дослідження 3 фази з оцінки препарату генної терапії мʼязової дистрофії Дюшенна довелося поставити на паузу через смерть хлопчика, який отримав експериментальний засіб на початку 2023 року.

Днями FDA дозволило застосовувати генотерапевтичний препарат Pfizer фіданакоген елапарвівек для лікування дорослих з помірною та тяжкою гемофілією B.

Агентство схвалило препарат Lenmeldy (атидарсаген аутотемсел) для лікування метахроматичної лейкодистрофії у дітей. До цього Libmeldy було зареєстровано в Євросоюзі та у Великій Британії.

Це вже друге показання для провідного продукту біотехнологічної компанії, котрий продається під торговою маркою LIVMARLI.

Знаменитий препарат, який уповільнює розвиток спінальної мʼязової атрофії, покращив моторну функцію старших дітей на 52 тижні.

Німецький фармацевтичний гігант переосмислює стратегію розвитку і залучає до співпраці нових біотехнологічних гравців.

За даними, які наводить ця компанія, у Сполучених Штатах рідкісними захворюваннями страждає приблизно 200 000 людей.

Як повідомляє служба, в Україні мають діагноз, який є рідкісним (орфанним), 1 828 421 людей.

Genzyme доведеться відповідати за дефіцит препарату, оскільки апеляційний суд скасував рішення щодо відхилення позову від 2020 року.