Moderna оголосила війну орфанним захворюванням

Moderna неодноразово заявляла, що вона хоче отримати від мРНК-технології набагато більше, окрім вакцин проти інфекційних хвороб.

Ще у вересні компанія поставила амбітну мету: протягом наступних п’яти років перевести 50 нових мРНК-препаратів у клінічні випробування.

За словами керівника відділу розробки терапевтичних і онкологічних засобів Moderna Кайла Холена, зараз компанія планує реєстрацію близько дев’яти кандидатів, розроблених для лікування рідкісних хвороб.

«У нас є пачка досьє на експериментальні препарати, які заплановано подати на цей і наступні роки. Ми сподіваємося значно збільшити наше портфоліо програм із рідкісних захворювань у наступні пару років», — розповів Холен у коментарі ресурсу Endpoints News.

У цьому контексті Endpoints News згадав провідні програми Moderna проти двох рідкісних метаболічних захворювань – пропіонової ацидемії та метилмалонової ацидемії. Moderna сподівається запустити процес реєстрації для відповідних препаратів цього року.

Холен також заявив, що Moderna «дуже, дуже активно» розвиває дослідницьку програму з розробки модифікованих ліпосомальних нанопротеїнів, які покращать доставку лікарських засобів у різні типи тканин, у тому числі печінку. Один такий проект – проти муковісцидозу – зараз реалізується у партнерстві з Vertex.

Також компанія не полишає спроби розробити на основі мРНК персоналізовані вакцини проти злоякісних пухлин.