«Дочка» Zydus купує єдиний схвалений для лікування прогерії препарат

Sentynl Therapeutics цей препарат дістався за 45,2 мільйона доларів США: компанія вигрла торги на аукціоні, де виставили активи збанкрутілої Eiger BioPharmaceuticals. Відтепер Sentynl Therapeutics володіє глобальними правами на Zokinvy і контролюватиме його виробництво та комерціалізацію.

Нова угода посилить портфель орфанних продуктів Sentynl Therapeutics.

Наразі Zokinvy (лонафарніб) — перший і поки що єдиний засіб, який отримав схвалення FDA як засіб для лікування рідкісного захворювання, відомого як прогерія, або синдром Хатчінсона-Гілфорда. Він був схвалений у 2020 році у США для лікування найважчих форм прогерії Хатчінсона-Гілфорда та прогероїдних ламінопатій з дефіцитом процесингу у пацієнтів від 1 року і старше.

Після схвалення в Сполучених Штатах Zokinvy також отримав дозвіл у Євросоюзі та Великій Британії у 2022 році, а в січні 2024 року – в Японії. Річний курс лікування Zokinvy коштує 1 мільйон доларів США. Застосування лонафарнібу може продовжити життя пацієнтів із прогерією на кілька років, проте причину захворювання він не усуває.

Eiger BioPharmaceuticals також намагалася просувати лонафарніб як засіб для комбінованого лікування вірусного гепатиту D.

Прогерія — рідкісне та летальне генетичне захворювання, зумовлене мутацією в гені LMNA, котре відзначається швидким прогресуванням. Основні прояви хвороби — передчасне старіння, черепно-лицеві аномалії, низький зріст.