- Категорія
- Новини
Novartis представила нові дані по Zolgensma
- Дата публікації
- Кількість переглядів
-
160
Знаменитий препарат, який уповільнює розвиток спінальної мʼязової атрофії, покращив моторну функцію старших дітей на 52 тижні.
Швейцарська компанія розкрила результати нового клінічного дослідження, спрямованого на вивчення впливу одноразової в\в інʼєкції Zolgensma (онасемноген абепарвівек) на стан старших і важчих пацієнтів, які страждають на спинальну мʼязову атрофію (СМА).
Загалом у дослідження було зарахувано 24 дитини віком до 9 років (середній вік становив 4,69 року) з вагою від 8,5 до 21 кг.
Згідно з опублікованими даними, майже всі пацієнти зберегли або покращили – порівняно з вихідним рівнем – моторні показники через 52 тижні після інʼєкції Zolgensma. Вибувших чи померших не було.
«Більшість пацієнтів зберегли або покращили рухову функцію, що свідчить про клінічну користь внутрішньовенного введення онасемногену абепарвовека для важких пацієнтів зі [спінальною м’язовою атрофією]», — прокоментував отримані дані дитячий невролог Хʼю Макміллан, який керував дослідженням.
Ці результати увійшли до набору даних по препарату, які будуть представлені на наступній конференції Асоціації мʼязової дистрофії (MDA) у 2024 році.
