- Категорія
- Новини
Mirum Pharmaceuticals зареєструвала препарат від холестатичного свербежу
- Дата публікації
- Кількість переглядів
-
275
Це вже друге показання для провідного продукту біотехнологічної компанії, котрий продається під торговою маркою LIVMARLI.
FDA схвалило пероральний розчин LIVMARLI (мараліксибат) для лікування холестатичного свербежу у пацієнтів віком від 5 років і старше з прогресуючим сімейним внутрішньопечінковим холестазом.
У реєстраційному дослідженні MARCH цей інгібітор транспорту жовчних кислот продемонстрував здатність швидко нівелювати свербіж, утримувати довгострокову ремісію, нормалізувати рівень загального та зв’язаного білірубіну у хворих на прогресуючий сімейний внутрішньопечінковий холестаз із різними генетичними типами.
Аналогічні результати препарат Mirum Pharmaceuticals показав у пацієнтів із синдромом Алажиля (ALGS) – спадковій гіпоплазії жовчних протоків, яка призводить до хронічного холестазу та низки інших важких аномалій. Тому дещо раніше, у 2021 році, мараліксибат був схвалений як засіб лікування свербежу у пацієнтів із синдромом Алажиля у США (від трьох місяців і старше), Європі (від двох місяців і старше), у Канаді та інших регіонах світу.
Обидва захворювання пов’язані з поганим прогнозом і короткою тривалістю життя.
Компанія заявила, що збирається добиватись розширення застосування LIVMARLI у молодших вікових групах у хворих на прогресуючий сімейний внутрішньопечінковий холестаз. При синдромі Алажиля його дозволено застосовувати з трьох місяців життя.
