Схвалено новий препарат генотерапії гемофілії

Пацієнти, які підходять для лікування новим засобом, повинні підпадати під певні критерії. Передусім, це люди, що мають кровотечі та/або а також повторювані серйозні епізоди спонтанної кровотечі, попри те, що отримують замісну терапію факторами згортання IX.

Рішення регулятора ґрунтувалося на даних дослідження, в якому після прийому препарату кровотечі повністю припинилися більш ніж у половини пацієнтів, які стали незалежними від інфузій факторів згортання IX. Спостереження за пацієнтами буде тривати протягом 15 років, аби дослідники змогли оцінити довгострокову дію та безпеку препарату генотерапії.

Фіданакоген елапарвівек, який зареєстровано під торговим найменуванням Beqvez, вводиться у вигляді одноразової інфузії. Pfizer отримала цей препарат через ліцензійну угоду зі Spark Therapeutics десять років тому.

Beqvez – це вже другий генотерапії, схвалений FDA для лікування гемофілії B. Перший засіб, Hemgenix (етранакоген дезапарвовік) від UniQure \ CSL, агентство схвалило у листопаді 2022 року. Обидва препарати доставляють в організм пацієнта функціональну копію гена фактора IX за допомогою вірусного вектора. Минулого року також було схвалено препарат генотерапії для лікування гемофілії А — Roctavian (валоктокоген роксапарвовек) від BioMarin Pharmaceutical. Всі схвалені препарати поки що не продемонстрували якихось вражаючих комерційних успіхів.

За інформацією Pfizer, ціна на Beqvez становитиме $3,5 мільйони – це стільки ж, скільки було виставленона Hemgenix. Таким чином, обидва продукти стануть одними з найдорожчих у світі препаратів.