Категорія: Новини

FDA зареєструвало орфанний препарат Orchard Therapeutics

Дата публікації: 21 березня 09:00
Кількість переглядів: 200

Агентство схвалило препарат Lenmeldy (атидарсаген аутотемсел) для лікування метахроматичної лейкодистрофії у дітей. До цього Libmeldy було зареєстровано в Євросоюзі та у Великій Британії.

Це перший лікарський засіб, схвалений американським регулятором для терапії метахроматичної лейкодистрофії (MLD) — орфанного захворювання, зумовленого недостатністю ферменту арилсульфатази А (ARSA).

Ця спадкова патологія, яка вражає і центральну, і периферичну нервову систему, супроводжується численними інвалідизуючими психоневрологічними та моторними порушеннями. Ліків, які були б здатні зупинити дегенеративні процеси при MLD, донедавна не існувало.

Libmeldy являє собою кріоконсервований розчин для інфузій, який містить аутологічну популяцію, збагачену CD34+, яка містить гемопоетичні стовбурові клітини та клітини-попередники (HSPC), трансдуковані ex vivo з використанням лентивірусного вектора, що кодує ген ARSA.

Lenmeldy призначений для одноразового введення на певних стадіях прогресування метахроматичної лейкодистрофії. Згідно з результатами випробувань, цей засіб допомагає покращити виживаність дітей з MLD, а також сповільнює втрату локомоторної функції.

Виробник Lenmeldy — британська компанія Orchard Therapeutics, яка спеціалізується на розробці препаратів для лікування лізосомних хвороб накопичення. Нещодавно її викупила Kyowa Kirin.