Орфанні препарати

Швейцарська компанія отримала від FDA прискорене схвалення для орфанного препарату Fabhalta (іптакопан) як засобу лікування рідкісного прогресуючого захворювання нирок — IgA-нефропатії.

Фахівці із Нідерландів оприлюднили дані рандомізованого плацебконтрольованого дослідження OPTIC, яке вивчало два режими терапії в когорті пацієнтів із хронічною запальною демієлінізуючою полінейропатією.

Компанія оприлюднила позитивні результати пізностадійного дослідження з оцінки засобу генної терапії, розробленого для лікування дорослих із помірною та важкою гемофілією А.

Через кілька місяців після того, як антимонопольний регулятор Сполучених Штатів заблокував її партнерську угоду з Sanofi, Maze Therapeutics передає одну зі своїх нейронаукових програм новій секретній компанії.

Останні данні свідчать про те, що кандидат компанії дійсно здатен уповільнювати перебіг цього важкого нейродегенеративного захворювання.

У 2022 році препарат генотерапії гемофілії Hemgenix здобув титул найдорожчого в світі лікарського засобу. Проте, схоже, це не дозволило його виробнику, компанії UniQure, нажити якихось особливих статків.

Американська компанія Taysha Gene Therapies зібрала ще більше позитивних даних, які свідчать про ефективність її провідного кандидата.

Лицево-лопатково-плечова м’язова дистрофія – рідкісний генетичний розлад, синдром, який описує комплекс міопатій, що викликають значний біль, втому та призводить до інвалідності.

У клінічному дослідженні 3 фази експериментальний засіб генотерапії не покращив стан хлопчиків із м’язовою дистрофією Дюшенна й не зміг продемонструвати істотної різниці між плацебо.

Ініціатива, започаткована FDA для прискорення розробки методів лікування рідкісних захворювань, подібно до програми Operation Warp Speed має полегшити вихід на ринок новітніх ліків.

Результати невеликого дослідження з оцінки інгаляційного мРНК-препарату вказують на значний потенціал провідного кандидата Arcturus Therapeutics,який каліфорнійська компанія розробляє за підтримки Фонду муковісцидозу.

Після двох успішних випробувань 3 фази швейцарська компанія збирається отримати схвалення на застосування свого експериментального препарату атрасентан при IgA-нефропатії та уже комерціалізованого Fabhalta – при C3-гломерулопатії.