Для програми FDA START відібрали перших розробників орфанних препаратів

Програму «Підтримка клінічних випробувань, спрямованих на розвиток терапії рідкісних захворювань» (Support for Clinical Trials Advancing Rare Disease Therapeutics — START) було створено минулого року. Її головне завдання — вирішити проблеми, пов’язані з розробкою ліків від рідкісних захворювань і прискорити процес регулювання таких продуктів.

Першими компаніями, яким має допомогти FDA у таких сферах, як дизайн клінічних випробувань, відбір пацієнтів, використання доклінічної інформації та опис характеристик продукту, стануть Denali Therapeutics, Neurogene, Larimar Therapeutics і Grace Science. Очікується, що згодом пілот охопить шість або навіть більше подібних проектів.

Denali Therapeutics розробляє препарат замісної ферментної терапії DNL12 для корекції симптомів мукополісахаридозу (MPS) IIIA, лізосомальної хвороби накопичення — руйнівної нейродегенеративної патології, також відомої як синдром Санфіліппо типу A. DNL12 перебуває на етапі розробки 1/2 фази.

Neurogene представила препарат генної терапії NGN-401, призначений для лікування синдрому Ретта, рідкісного генетичного неврологічного захворювання, яке призводить до серйозних порушень у розвитку мозку. Він теж перебуває на етапі розробки 1/2 фази, перші результати щодо його ефективності мають зявитися до кінця поточного року.

Larimar Therapeutics бере участь у пілотному проекті з препаратом замісної білкової терапії номлабофусп, розробленим для лікування атаксії Фрідрейха, що супроводжується зниженням рівня фратаксину, необхідного для належного функціонування мітохондрій. Цей кандидат вже дав позитивні результати у дослідженні 2 фази, а у другій половині наступного року компанія має подати регулятору реєстраційне досьє.

Нарешті, препарат генотерапії GS-100 від Grace Science, корегуючий дефіцит NGLY1 було включено в START незабаром після того, як його ввели другому пацієнту у початковій частині дослідження фази 1/2/3. Третього пацієнта планують лікувати вищою дозою пізніше цього літа. Дефіцит NGLY1 – серйозне захворювання, яке викликає затримку розвитку, когнітивні порушення, рухові розлади і загрожує життю. Наразі воно не має варіантів терапії.