- Категорія
- Новини
Pfizer досягла успіху у лікуванні гемофілії А
- Дата публікації
- Кількість переглядів
-
167
Компанія оприлюднила позитивні результати пізностадійного дослідження з оцінки засобу генної терапії, розробленого для лікування дорослих із помірною та важкою гемофілією А.
У дослідженні під назвою AFFINE за участю 50 пацієнтів кандидат гіроктокоген фітелпарвовек перевершив традиційну замісну терапію факторами у показнику запобігання кровотеч протягом 15 місяців спостереження. Також кандидат досяг вторинних кінцевих точок.
Як стверджує фармвиробник, гіроктокоген фітелпарвовек здебільшого добре переносився під час дослідження. 15 пацієнтів (20%) повідомили про серйозні побічні ефекти, з яких 13 подій вважалися пов’язаними з терапією, але вони «загалом були виліковнми».
Pfizer заявила, що обговорить дані AFFINE з регуляторами в найближчі місяці й представить детальні висновки цього дослідження на майбутніх наукових заходах.
Американський фармгігант отримав технологію виробництва гіроктокогену фітелпарвовіка від Sangamo Therapeutics п’ять років тому. Спочатку його випробування йшли не дуже вдало, зокрема початкові дослідження показали, що у деяких пацієнтів надмірно піднімається рівень фактора VIII, тому клінічну програму навіть ставили на паузу. Згодом було встановлено, що після лікування рівень фактора VIII може знижуватися, хоча ефективність препарату зберігалася принаймні рік.
Раніше у звіті Sangamo Therapeutics повідомляла, що Pfizer планує подати заявку на схвалення гіроктокогена фітелпарвовека на початку 2025 року.
