- Категорія
- Новини
uniQure досягла помітних успіхів у лікуванні хвороби Хантінгтона
- Дата публікації
- Кількість переглядів
-
164
Останні данні свідчать про те, що кандидат компанії дійсно здатен уповільнювати перебіг цього важкого нейродегенеративного захворювання.
Шлях uniQure до розробки засобу генної терапії хвороби Хантінгтона почався невдало, але, схоже, що компанії все ж вдалося досягти певних успіхів в цьому напрямку: дані проміжного аналізу останнього випробування фази 1/2 показують, що її кандидат забезпечив уповільнення прогресування цього нейродегенеративного захворювання.
24-місячне спостереження за 21 пацієнтом, які отримали першу з двох доз кандидата AMT-130, показало покращення перебігу захворювання, яке після всіх обчислень дорівнювало : 80% уповільненню прогресування хвороби Хантінгтона в групі вищої дози; 30% уповільнення прогресування захворювання в групі нижчої дози.
Окрім того, у всіх пацієнтів, які отримували AMT-130, у цереброспинальній рідині знизився на 11% порівняно з вихідним рівнем середній рівень суб’юніту нейрофіламенту NfL — відомого біомаркера нейродегенерації.
«Ці дані продемонстрували статистично значущі, залежні від дози та стійкі докази потенційної терапевтичної користі AMT-130», — йдеться в повідомленні UniQure.
Як додала компанія, експериментальний препарат, як і раніше, добре переносився, продемонструвавши керований профіль безпеки в обох дозах.
