Кандидат Avidity Biosciences продемонстрував ефективність при м’язовій дистрофії

Лицево (фаціо)-лопатково-плечова м’язова дистрофія (FSHD) вважається однією з найпоширеніших форм м’язової дистрофії та характеризується здебільшого слабкістю лицьової мускулатури, також мʼязів, що фіксують лопатку, та мʼязів плечового поясу (біцепс та трицепс). За статистикою, цей тип м’язової дистрофії інвалідизує тільки 20% хворих. На сьогодні FSHD не має варіантів лікування.

Для лікування цієї хвороби Avidity Biosciences, яка спеціалізується на орфанних захворюваннях опорно-рухового апарату, розробила кандидата AOC 1020. Нещодавно він отримав «офіційну» назву del-brax, продемонструвавши у випробуванні ефективність і сприйнятливий профіль безпеки.

У дослідженні фази ½ FORTITUDE застосування del-brax супроводжувалося функціональним покращенням серед 39 учасників із фаціо-лопатково-плечовою м’язовою дистрофією: пацієнти повідомили про позитивні зрушення у мобільності та м’язовій силі. Ці результати підтверджуються тестами на біомаркери.

Препарат Avidity Biosciences, який в компанії описують «кон’югатом олігонуклеотида й антитіла», таргетований на ген DUX4, який відповідає за синтез токсичного для м’язів білка, що провокує апоптоз міоцитів. AOC 1020 знижує аномальну експресію DUX4, забезпечуючи тим самим збереження м’язової тканини.

З огляду на позитивні попередні дані Avidity Biosciences має намір прискорити набір реєстраційних когорт для наступного випробування del-brax.