- Категорія
- Новини
Arcturus успішно випробувала препарат від муковісцидозу
- Дата публікації
- Кількість переглядів
-
173
Результати невеликого дослідження з оцінки інгаляційного мРНК-препарату вказують на значний потенціал провідного кандидата Arcturus Therapeutics,який каліфорнійська компанія розробляє за підтримки Фонду муковісцидозу.
Каліфорнійська компанія оприлюднила дані дослідження за участю чотирьох пацієнтів, які пройшли лікування кандидатом ARCT-032 з унікальною технологією доставки. ARCT-032 доставляє копію функціонального CFTR безпосередньо в легені за допомогою ліпідновмісної транспортної системи LUNAR®.
Після двох введень ARCT-032 протягом восьми днів в учасників спостерігалася зміна об’єму форсованого видиху за першу секунду (ОФВ1) — показника для вимірювання тяжкості захворювань легенів – в середньому на 4%.
Генеральний директор Arcturus Therapeutics Джозеф Пейн охарактеризував це як «обнадійливу тенденцією до покращення функції легенів». Втім наразі невідомо, чи вдалося досягти цього 4-відсоткового покращення на тлі стандартного лікування, а чи в режимі монотерапії.
Експериментальний препарат також був загалом безпечним і добре переносився.
Після оприлюднення цих результатів вартість акцій стартапу зросла на 26%, підвищивши його ринкову капіталізацію до понад 1 мільярда доларів США.
Компанія пообіцяла оприлюднити повні результати дослідження на галузевій конференції, запланованій на початок червня. На цьому заході вона також поділиться даними окремого дослідження першої фази за участю здорових добровольців.
