генна терапія

Після розслідування серії випадків розвитку гематологічних пухлин у пацієнтів, які отримали лікування Skysona, FDA додало в його інструкцію серйозне попередження.

Фахівці з Каліфорнійського університету в Сан-Дiєго перевірили тривалість ефекту етранакогену дезапарвовеку (Hemgenix) – першого схваленого FDA препарату генної терапії гемофілії В.

Домовленість з виробником AAV-капсидів дозволить дочірній компанії AstraZeneca створювати вдосконалені препарати генотерапії.

Розробник передових препаратів генетичної терапії обійдеться американському фармгіганту приблизно у 1,3 мільярда доларів США.

Компанія запровадила посилені заходи безпеки після смерті молодої пацієнтки у випробуванні препарату генної терапії на основі адено-асоційованого вірусного вектора.

Остання інформація щодо ефективності та безпеки Elevidys з’явилася через два місяці після новин про смерть пацієнта з м’язовою дистрофією Дюшенна, якого лікували цим препаратом.

На тлі переосмислення викликів галузі генної терапії, американська компанія приєдналася до зростаючого списку іноваторів, які скорочують свої дослідницькі зусилля в розвитку векторів на основі аденоасоційованих вірусів.

Перстижне позначення FDA, що надає продукту значні ринкові переваги, підтверджують проміжні дані з поточного клінічного дослідження фази I/II.

Sangamo Therapeutics досить сильно постраждала, втративши в кінці минулого року як партнера Pfizer. Та новий альянс з Eli Lilly в деякій мірі помʼякшив цей удар долі.

Після виведення Zolgensma на ринок у 2019 році як першого варіанту генотерапії спінальної мʼязової атрофії, Novartis вдалося розробити для пацієнтів старшого віку іншу версії препарату – для інтратекального введення.

Днями Sarepta Therapeutics повідомила про смерть 16-річного хлопця, якому ввели її препарат – той переніс гостру печінкову недостатність.

Педіатричні пацієнти, що страждають на метахроматичну лейкодистрофію, отримуватимуть Libmeldy — препарат генотерапії ex vivo, який гальмує розвиток цього руйнівного захворювання.