генна терапія

Стартап iECURE представив результати випробування свого препарату генотерапії, який розроблявся для лікування дефіциту орнітинтранскарбамілази (ОТК) — рідкісного генетичного захворювання, що призводить до накопичення в організмі аміаку.

Regeneron Pharmaceuticals інтенсивно інвестує в генне редагування: днями компанія анонсувала партнерство з Tessera Therapeutics, яке стосується розробки експериментального препарату генотерапії рідкісного захворювання.

Casgevy — препарат генотерапії, який спільно розроблявся Vertex Pharmaceuticals і CRISPR Therapeutics для лікування серповидно-клітинної анемії та бета-таласемії.

Компанія підтвердила Endpoints News, що припинить розробку свого останнього препарату генної терапії з аденовірусним вектором (AAV).

Препарат генотерапії uniQure під назвою AMT-130 – проривний варіант лікування руйнівного нейродегенеративного захворювання.

Після розслідування серії випадків розвитку гематологічних пухлин у пацієнтів, які отримали лікування Skysona, FDA додало в його інструкцію серйозне попередження.

Фахівці з Каліфорнійського університету в Сан-Дiєго перевірили тривалість ефекту етранакогену дезапарвовеку (Hemgenix) – першого схваленого FDA препарату генної терапії гемофілії В.

Домовленість з виробником AAV-капсидів дозволить дочірній компанії AstraZeneca створювати вдосконалені препарати генотерапії.

Розробник передових препаратів генетичної терапії обійдеться американському фармгіганту приблизно у 1,3 мільярда доларів США.

Компанія запровадила посилені заходи безпеки після смерті молодої пацієнтки у випробуванні препарату генної терапії на основі адено-асоційованого вірусного вектора.

Остання інформація щодо ефективності та безпеки Elevidys з’явилася через два місяці після новин про смерть пацієнта з м’язовою дистрофією Дюшенна, якого лікували цим препаратом.

На тлі переосмислення викликів галузі генної терапії, американська компанія приєдналася до зростаючого списку іноваторів, які скорочують свої дослідницькі зусилля в розвитку векторів на основі аденоасоційованих вірусів.