генна терапія

На думку директора Центру оцінки та досліджень біологічних препаратів FDA Пітера Маркса, країни мають обʼєднати зусилля у галузі регулювання препаратів генної терапії, щоб прискорити розробку таких методів лікування захворювань та розширити доступ до них.

Знаменитий препарат, який уповільнює розвиток спінальної мʼязової атрофії, покращив моторну функцію старших дітей на 52 тижні.

Глухота – одне із найпоширеніших сенсорних порушень, яке може виявлятися одразу від народження або розвиватися у дорослому віці. У 70% випадків глухота має генетичну природу.

Bayer AG заявила, що її препарат генної терапії хвороби Паркінсона успішно пройшов випробування ранньої стадії.

Voyager Therapeutics поглиблює стратегічну співпрацю з Novartis, уклавши нову ліцензійну угоду для просування передових методів генної терапії важких розладів ЦНС.

Згідно з повідомленням компанії AviadoBio, FDA затвердило заявку на її експериментальний препарат AVB-101 для лікування пацієнтів з лобово-скроневою деменцією з мутаціями в гені програнуліну.

Royalty Pharma зайняла свою нішу, знаходячи інноваційні продукти компаній, яким потрібні грошові вливання в обмін на майбутні роялті.

Дослідження підтверджують ефективність препарату генотерапії, створеного для лікування вкрай тяжкого захворювання печінки.

Викуп Spark Therapeutics за чотири з лишком мільярди доларів США, схоже, не став надто вигідною угодою.

Остання угода присвячена проєкту з редагування геному in vivo за допомогою Crispr з метою лікування серповидно-клітинної анемії.

Японська компанія використає розробку Kate Therapeutics для боротьби з тяжкою формою спадкових центроядерних міопатій.

Порушення синтезу або метаболізму тих чи інших білків пов’язане з численними руйнівними захворюваннями та розладами. Останнім часом такі патології намагаються лікувати молекулами, відомими як антисенси, націленими на першоджерело захворювання на рівні РНК.