генна терапія
-
- Дата публікації
Американська компанія Taysha Gene Therapies зібрала ще більше позитивних даних, які свідчать про ефективність її провідного кандидата.
-
- Дата публікації
Лицево-лопатково-плечова м’язова дистрофія – рідкісний генетичний розлад, синдром, який описує комплекс міопатій, що викликають значний біль, втому та призводить до інвалідності.
-
- Дата публікації
У клінічному дослідженні 3 фази експериментальний засіб генотерапії не покращив стан хлопчиків із м’язовою дистрофією Дюшенна й не зміг продемонструвати істотної різниці між плацебо.
-
- Дата публікації
Після того, як у березні для лікування рідкісного генетичного захворювання було схвалено препарат генотерапії Orchard Therapeutics Libmeldy, директор Центру оцінки та вивчення біологічних препаратів (CBER) доктор Пітер Маркс отримав імейл від голови FDA доктора Роберта Каліффа.
-
- Дата публікації
Клінічне дослідження 3 фази з оцінки препарату генної терапії мʼязової дистрофії Дюшенна довелося поставити на паузу через смерть хлопчика, який отримав експериментальний засіб на початку 2023 року.
-
- Дата публікації
Днями FDA дозволило застосовувати генотерапевтичний препарат Pfizer фіданакоген елапарвівек для лікування дорослих з помірною та тяжкою гемофілією B.
-
- Дата публікації
На думку директора Центру оцінки та досліджень біологічних препаратів FDA Пітера Маркса, країни мають обʼєднати зусилля у галузі регулювання препаратів генної терапії, щоб прискорити розробку таких методів лікування захворювань та розширити доступ до них.
-
- Дата публікації
Знаменитий препарат, який уповільнює розвиток спінальної мʼязової атрофії, покращив моторну функцію старших дітей на 52 тижні.
-
- Дата публікації
Глухота – одне із найпоширеніших сенсорних порушень, яке може виявлятися одразу від народження або розвиватися у дорослому віці. У 70% випадків глухота має генетичну природу.
-
- Дата публікації
Bayer AG заявила, що її препарат генної терапії хвороби Паркінсона успішно пройшов випробування ранньої стадії.
-
- Дата публікації
Voyager Therapeutics поглиблює стратегічну співпрацю з Novartis, уклавши нову ліцензійну угоду для просування передових методів генної терапії важких розладів ЦНС.
-
- Дата публікації
Згідно з повідомленням компанії AviadoBio, FDA затвердило заявку на її експериментальний препарат AVB-101 для лікування пацієнтів з лобово-скроневою деменцією з мутаціями в гені програнуліну.