генна терапія

Компанія оприлюднила позитивні дані дослідження фази 1/2 CANaspire за участю 11 осіб, які отримували лікування експериментальним препаратом генотерапії BBP-812.

Спонсор клінічного дослідження – американська компанія Precision Biosciences, яка спеціалізується на редагуванні генів in vivo.

Компанія, котрій вдається створювати надзвичайно успішні – з клінічної, але не комерційної точки зору — продукти, знову переживає неприємності.

Першу дозу експериментального засобу було введено першому пацієнту у квітні 2023 року. Тепер компанія готова поділитися результатами лікування.

За умовами угоди Carisma отримає від Moderna фінансування досліджень двох нерозкритих аутоімунних мішеней, інші платежі у разі досягнення певних етапів розробки, а також роялті від продажу.

Компанія анонсувала клінічні випробування з оцінки відразу двох РНК-інтерферуючих (RNAi) молекул. Обидва планується розпочати на початку наступного року.

Дочірні організації японського фармвиробника – Інститут регенеративної медицини Astellas та Universal Cells – підписали угоду про співпрацю з Вищою школою медицини Осакського університету.

Американська компанія Taysha Gene Therapies зібрала ще більше позитивних даних, які свідчать про ефективність її провідного кандидата.

Лицево-лопатково-плечова м’язова дистрофія – рідкісний генетичний розлад, синдром, який описує комплекс міопатій, що викликають значний біль, втому та призводить до інвалідності.

У клінічному дослідженні 3 фази експериментальний засіб генотерапії не покращив стан хлопчиків із м’язовою дистрофією Дюшенна й не зміг продемонструвати істотної різниці між плацебо.

Після того, як у березні для лікування рідкісного генетичного захворювання було схвалено препарат генотерапії Orchard Therapeutics Libmeldy, директор Центру оцінки та вивчення біологічних препаратів (CBER) доктор Пітер Маркс отримав імейл від голови FDA доктора Роберта Каліффа.

Клінічне дослідження 3 фази з оцінки препарату генної терапії мʼязової дистрофії Дюшенна довелося поставити на паузу через смерть хлопчика, який отримав експериментальний засіб на початку 2023 року.