Препарат генотераії від bluebird bio надто часто провокує рак крові

Skysona (елівалдоджин аутотемсел) – препарат клітинної терапії на основі лентивірусного вектору, розроблений для лікування церебральної адренолейкодистрофії (ЦАЛД), генетичного розладу, який супроводжується важкою ендокринною та неврологічною дисфункцією. Упродовж двох років після маніфестації ЦАЛД відзначається повна нейродегенерація до вегетативного стану, протягом чотирьох років після початку захворювання пацієнт помирає.

Skysona коригує експресію гена ABCD1, відповідального за брак відповідного білка, що запускає розвиток церебральної адренолейкодистрофії. Процес лікування препаратом доволі складний – потребує мобілізації гемопоетичних стовбурових клітин, етапу кондиціонування хіміотерапевтичними агентами тощо. Терапевтичний ефект Skysona зберігається пожиттєво.

Для лікування церебральної адренолейкодистрофії Skysona застосовується однократно. Вартість дози препарату після схвалення у 2022 році була встановлена на рівні 3 мільйонів доларів США.

Днями американський регулятор заявив, що у приблизно 15% учасників клінічних випробувань препарату було виявлено гематологічні злоякісні новоутворення, а це майже втричі перевищує показник, зафіксований під час першого схвалення Skysona.

В канцерогенності звинувачується лентивірусний вектор Skysona.

Нове маркування FDA обмежує використання препарату – відтепер його можуть отримати тільки пацієнти, які не мають відповідного донора для трансплантації гематопоетичних стовбурових клітин.

Для bluebird bio, яка постійно зазнає збитків, це обмеження зменшить потенціал доходів від препарату, а наразі в її портфелі лише три комерціалізовані продукти: крім Skysona це Zynteglo (для лікування бета-таласемії) та Lyfgenia (для лікування серпоподібноклітинної анемії).