Sarepta Therapeutics посилила доказову базу Elevidys

Після прискореного схвалення Elevidys у 2023 році від компанії вимагали надати додаткові дані, зокрема щодо використання препарату в групах старших і немобільних дітей.

Нові дані, отримані з апостеріорного аналізу дослідження III фази EMBARK і днями представлені на щорічній зустрічі Американського товариства генної та клітинної терапії 2025 року в Новому Орлеані, допоможуть лікарям скласти повнішу картину ефективності Elevidys.

Зокрема, Sarepta Therapeutics повідомила про «статистично значущі та клінічно значимі» функціональні покращення у дітей віком 8–9 років із м’язовою дистрофією Дюшенна, які отримували її препарат генотерапії Elevidys. Ці результати, на думку компанії, свідчать про «стабілізацію або уповільнення прогресування захворювання».

Так, через рік спостереження пацієнти, які отримували Elevidys, продемонстрували покращення на 0,37 бала за тестом North Star Ambulatory Assessment — валідованим інструментом для оцінки функціональності дітей з м’язовою дистрофією Дюшенна. Для порівняння: пацієнти контрольної групи, які отримували стабільні дози пероральних кортикостероїдів, показали зниження на 4,38 бала.

Крім того, пацієнти, які отримували Elevidys, показали значні покращення в інших тестах мобільності, а лабораторні тести показали, що застосування препарату Sarepta Therapeutics також забезпечувало стійку експресію білка мікродистрофіну, генетичного вантажу Elevidys, на період до 64 тижнів. Компанія зазначила, що це свідчить про тривалість ефекту Elevidys.

Sarepta Therapeutics також надала короткий огляд профілю безпеки Elevidys, отриманий із дворічного спостереження, зазначивши, що його результати відповідали попередньому досвіду застосування препарату під час клінічної розробки. За словами компанії, побічні ефекти загалом були «керованими за умови належного моніторингу».