- Категорія
- Новини
Casgevy демонструє обнадійливі результати у лікуванні молодших дітей
- Дата публікації
Casgevy — препарат генотерапії, який спільно розроблявся Vertex Pharmaceuticals і CRISPR Therapeutics для лікування серповидно-клітинної анемії та бета-таласемії.
Обидва захворювання спричиняються мутаціями в гені бета-субодиниці гемоглобіну (бета-глобіну, HBB). На сьогодні Casgevy (ексагамглоген аутотемсел \ exa-cel) схвалений за обома показаннями на ключових ринках, але для застосування у дітей тільки після 12 років.
Днями Vertex Pharmaceuticals і CRISPR Therapeutics заявили, що ексагамглоген аутотемсел демонструє обнадійливі результати в лікуванні молодших дітей (препарат схвалено).
Партнери оприлюднили дані двох досліджень III фази, CLIMB THAL-141 та CLIMB SCD-151, які показують, що ексагамглоген аутотемсел ефективний у дітей віком від 5 до 11 років трансфузійно-залежною бета-таласемією та серповидноклітинною анемією відповідно.
У CLIMB THAL-141 9 із 13 пацієнтів, пролікованих Casgevy, не потребували гемотрансфузій при медіані спостереження 12,6 місяців.
Щодо CLIMB SCD-151, то лікування Casgevy усунуло у пацієнтів вазооклюзивні кризи протягом 12 або більше послідовних місяців спостереження.
За інформацією фармкомпаній, дані щодо безпеки та ефективності exa-cel узгоджувалися з отриманими в інших дослідженнях за участю педіатричних пацієнтів.
