генна терапія

Після того, як у березні для лікування рідкісного генетичного захворювання було схвалено препарат генотерапії Orchard Therapeutics Libmeldy, директор Центру оцінки та вивчення біологічних препаратів (CBER) доктор Пітер Маркс отримав імейл від голови FDA доктора Роберта Каліффа.

Порушення синтезу або метаболізму тих чи інших білків пов’язане з численними руйнівними захворюваннями та розладами. Останнім часом такі патології намагаються лікувати молекулами, відомими як антисенси, націленими на першоджерело захворювання на рівні РНК.

На ринку муковісцидозу поки що безроздільно панує Vertex Pharmaceuticals, проте наступні кілька років повинні показати, чи є потенціал у нових гравців у цій галузі – а також зручніших інгаляційних препаратів.

За даними Clarivate – компанії, що управляє інформаційними системами та базами даних – у поточному році на ринку «вистрілять» перелічені нижче препарати.