- Категорія
- Новини
Neurogene відновить випробування препарату проти синдрому Ретта після смерті пацієнтки
- Дата публікації
- Кількість переглядів
-
47

Компанія запровадила посилені заходи безпеки після смерті молодої пацієнтки у випробуванні препарату генної терапії на основі адено-асоційованого вірусного вектора.
Наприкінці минулого року учасниця випробування фази I/II, в якому перевірявся препарат генної терапії синдрому Ретта NGN-401, пережила системний гіперзапальний синдром.
Neurogene вперше повідомила про несприятливу подію 11 листопада 2024 року. Стан пацієнтки став критичним до 18 листопада, а 20 листопада вона померла.
Тепер, більше ніж через півроку після смерті пацієнтки, яка отримала високу дозу експериментального засобу, біотехнологічна компанія ділиться подробицями події та новими протоколами безпеки, які впроваджуються в поточне випробування.
За даними компанії, померла пацієнтка отримала 3E15 векторних геномів із NGN-401 5 листопада, і перед випискою з лікарні після введення препарату в неї розвинулася лихоманка. Наступного дня її повторно госпіталізували з лихоманкою, млявістю, блюванням, сонливістю, кашлем і поганим апетитом. В лікарні вона отримувала антибіотики, кортикостероїди, кисневу підтримку, внутрішньовенні вливання. Однак її стан швидко погіршився, і її перевели до реанімації з дихальною недостатністю, гострою нирковою недостатністю та надзвичайно низьким артеріальним тиском.
«Незважаючи на максимальну підтримуючу терапію», — зазначила Neurogene у презентації, — «поліорганна недостатність була занадто запущеною».
Пацієнтка померла приблизно через два тижні після введення високої дози NGN-401.
Після смерті дівчинки Neurogene припинила високодозову руку випробування, але продовжить за дозволом FDA введення нижчих доз NGN-401. Біотехнологічна компанія також впровадить стандартний моніторинг і алгоритм лікування системного гіперзапального синдрому.