Препарат uniQure значно сповільнює прогресування хвороби Хантінгтона

AMT-130 досягнув первинних кінцевих точок у випробуванні фази 1/2, продемонструвавши статистично значуще уповільнення прогресування захворювання на 75% через три роки після введення однієї дози.

У зазначеному дослідженні AMT-130 також досяг ключової вторинної кінцевої точки, забезпечивши статистично значуще уповільнення прогресування захворювання через 36 місяців, що супроводжувалося покращенням лабораторних показників.

Цей результат викликав захват у пацієнтських організаціях, зокрема в Асоціації хвороби Хантінгтона у Великій Британії. Її виконавча директорка Кет Стенлі назвала це «значним проривом», який «принесе вкрай необхідний оптимізм спільноті, що страждає від хвороби Хантінгтона».

AMT-130 вводиться одноразово шляхом ін’єкції безпосередньо в мозок під час хірургічної операції, що триває понад 12 годин. Препарат складається з вірусного вектора (AAV), який несе мікро-РНК, призначену для «вимкнення» мутації у відповідному гені, що в результаті запобігає виробленню токсичної форми білка хантінгтину.

Раніше цього року позитивні результати в боротьбі з хворобою Хантінгтона отримали компанії PTC Therapeutics і Novartis, які розробляють власний варіант лікування цього розладу, що має інший механізм дії.