генная теарпия

После расследования серии случаев развития гематологических опухолей у пациентов, получивших лечение Skysona, FDA добавило в инструкцию препарата серьёзное предупреждение.

Специалисты из Калифорнийского университета в Сан-Диего проверили длительность эффекта этранакогена дезапарвовека (Hemgenix) — первого одобренного FDA препарата генной терапии гемофилии В.

Соглашение с производителем AAV-капсидов позволит дочерней компании AstraZeneca разрабатывать усовершенствованные препараты генной терапии.

Разработчик передовых препаратов генетической терапии обойдется американскому фармацевтическому гиганту примерно в 1,3 миллиарда долларов США.

Компания внедрила усиленные меры безопасности после смерти молодой пациентки в испытании препарата генной терапии на основе адено-ассоциированного вирусного вектора.

Последние данные об эффективности и безопасности Elevidys появились через два месяца после новостей о смерти пациента с мышечной дистрофией Дюшенна, которого лечили этим препаратом.

На фоне переосмысления в сфере генной терапии американская компания присоединилась к числу новаторов, сокращающих усилия по разработке векторов на основе аденоассоциированных вирусов (AAV).

Это обозначение FDA, предоставляющее продукту значительные рыночные преимущества, подтверждается промежуточными данными из текущего клинического исследования фазы I/II.

Sangamo Therapeutics серьёзно пострадала, потеряв в конце прошлого года партнёра в лице Pfizer. Однако новый альянс с Eli Lilly в некоторой степени смягчил этот удар судьбы.

После вывода Zolgensma на рынок в 2019 году как первого варианта генной терапии спинальной мышечной атрофии, Novartis удалось разработать для пациентов старшего возраста другую версию препарата — для интратекального введения.

Sarepta Therapeutics сообщила о смерти 16-летнего парня во вторник — он перенес острую печеночную недостаточность. Компания не уточнила, где и когда произошел инцидент.

Пациенты, страдающие метахроматической лейкодистрофией, будут получать Libmeldy — препарат генной терапии ex vivo, который замедляет развитие этого разрушительного заболевания.