генная теарпия
-
- Дата публикации
Американская компания Taysha Gene Therapies собрала еще больше положительных данных, свидетельствующих об эффективности ее ведущего кандидата.
-
- Дата публикации
Лицево-лопаточно-плечевая мышечная дистрофия – редкое генетическое расстройство, синдром, который описывает комплекс миопатий, вызывающих значительную боль, усталость и приводит к инвалидности.
-
- Дата публикации
В клиническом исследовании 3 фазы экспериментальное средство генотерапии не улучшило состояние мальчиков с мышечной дистрофией Дюшенна и не смогло продемонстрировать существенной разницы между плацебо.
-
- Дата публикации
После того, как в марте для лечения редкого генетического заболевания был одобрен препарат генотерапии Orchard Therapeutics Libmeldy, директор Центра оценки и изучения биологических препаратов (CBER) доктор Питер Маркс получил имейл от главы FDA доктора Роберта Калиффа.
-
- Дата публикации
Клиническое исследование 3 фазы по оценке препарата генной терапии мышечной дистрофии Дюшенна пришлось поставить на паузу из-за смерти мальчика, который получил экспериментальное средство в начале 2023 года.
-
- Дата публикации
FDA позволило применять генотерапевтический препарат Pfizer фиданакоген элапарвивек для лечения взрослых с умеренной и тяжелой гемофилией B.
-
- Дата публикации
По мнению директора Центра оценки и исследований биологических препаратов FDA Питера Маркса, страны должны объединить усилия по регулированию препаратов генной терапии, чтобы ускорить разработку таких методов лечения заболеваний и расширить доступ к ним.
-
- Дата публикации
Знаменитый препарат, замедляющий развитие спинальной мышечной атрофии, улучшил моторную функцию старших детей на 52 неделе.
-
- Дата публикации
Глухота – одно из самых распространенных сенсорных нарушений, которое может проявляться сразу от рождения или развиваться во взрослом возрасте. В 70% случаев глухота имеет генетическую природу.
-
- Дата публикации
Bayer AG заявила, что ее препарат генной терапии болезни Паркинсона успешно прошел испытание ранней стадии.
-
- Дата публикации
Voyager Therapeutics углубляет стратегическое сотрудничество с Novartis, заключив новое лицензионное соглашение для продвижения передовых методов генной терапии тяжелых расстройств ЦНС.
-
- Дата публикации
Согласно сообщению компании AviadoBio, FDA утвердило заявку на ее экспериментальный препарат AVB-101 для лечения пациентов с лобно-височной деменцией с мутациями в гене програнулина.