генная теарпия

Стартап iECURE представил результаты испытания своего препарата генотерапии, который разрабатывался для лечения дефицита орнитинтранскарбамилазы (ОТК) — редкого генетического заболевания, приводящего к накоплению в организме токсичного аммиака.  

Regeneron Pharmaceuticals активно инвестирует в генное редактирование: на днях компания объявила о партнёрстве с Tessera Therapeutics по разработке экспериментального препарата генной терапии редкого заболевания печени и лёгких.

Casgevy — препарат генной терапии, который совместно разрабатывался Vertex Pharmaceuticals и CRISPR Therapeutics для лечения серповидно-клеточной анемии и бета-талассемии.

Компания подтвердила Endpoints News, что прекратит разработку препарата генной терапии с аденовирусным вектором (AAV).

Препарат генной терапии uniQure под названием AMT-130 — прорывной вариант этиотропного лечения этого разрушительного нейродегенеративного заболевания.

После расследования серии случаев развития гематологических опухолей у пациентов, получивших лечение Skysona, FDA добавило в инструкцию препарата серьёзное предупреждение.

Специалисты из Калифорнийского университета в Сан-Диего проверили длительность эффекта этранакогена дезапарвовека (Hemgenix) — первого одобренного FDA препарата генной терапии гемофилии В.

Соглашение с производителем AAV-капсидов позволит дочерней компании AstraZeneca разрабатывать усовершенствованные препараты генной терапии.

Разработчик передовых препаратов генетической терапии обойдется американскому фармацевтическому гиганту примерно в 1,3 миллиарда долларов США.

Компания внедрила усиленные меры безопасности после смерти молодой пациентки в испытании препарата генной терапии на основе адено-ассоциированного вирусного вектора.

Последние данные об эффективности и безопасности Elevidys появились через два месяца после новостей о смерти пациента с мышечной дистрофией Дюшенна, которого лечили этим препаратом.

На фоне переосмысления в сфере генной терапии американская компания присоединилась к числу новаторов, сокращающих усилия по разработке векторов на основе аденоассоциированных вирусов (AAV).