генная теарпия

Компания обнародовала положительные данные исследования фазы 1/2 CANaspire с участием 11 человек, получавших лечение экспериментальным препаратом генотерапии BBP-812.

Спонсор клинического исследования – американская компания Precision Biosciences, специализирующаяся на редактировании генов in vivo.

Компания, которой удается создавать очень успешные – с клинической, но не коммерческой точки зрения – продукты, снова попала в неприятности.

Первая доза экспериментального средства была введена первому пациенту в апреле 2023 года. Теперь компания готова поделиться результатами лечения.

По условиям сделки Carisma получит от Moderna финансирование исследований двух нераскрытых аутоиммунных мишеней, другие платежи, если будут достигнуты определенные этапы разработки, а также роялти от продаж.

Компания анонсировала клинические испытания по оценке сразу двух РНК-интерферирующих (RNAi) молекул. Оба планируется начать в начале следующего года.

Дочерние организации японского фармпроизводителя – Институт регенеративной медицины Astellas и Universal Cells – подписали соглашение о сотрудничестве с Высшей школой медицины Осакского университета.

Американская компания Taysha Gene Therapies собрала еще больше положительных данных, свидетельствующих об эффективности ее ведущего кандидата.

Лицево-лопаточно-плечевая мышечная дистрофия – редкое генетическое расстройство, синдром, который описывает комплекс миопатий, вызывающих значительную боль, усталость и приводит к инвалидности.

В клиническом исследовании 3 фазы экспериментальное средство генотерапии не улучшило состояние мальчиков с мышечной дистрофией Дюшенна и не смогло продемонстрировать существенной разницы между плацебо.

После того, как в марте для лечения редкого генетического заболевания был одобрен препарат генотерапии Orchard Therapeutics Libmeldy, директор Центра оценки и изучения биологических препаратов (CBER) доктор Питер Маркс получил имейл от главы FDA доктора Роберта Калиффа.

Клиническое исследование 3 фазы по оценке препарата генной терапии мышечной дистрофии Дюшенна пришлось поставить на паузу из-за смерти мальчика, который получил экспериментальное средство в начале 2023 года.