Нідерландська біотехнологічна компанія втратила близько половини своєї вартості після того, як FDA вказало на неготовність розглядати реєстрацію її кандидата AMT-130.
Нещодавно AMT-130 – проривний препарат генотерапії на основі аденовірусного вектора з режимом одноразового введення — продемонстрував ефективність у дослідженні початкової фази, значущо уповільнивши (на 75%) прогресування хвороби Хантінгтона.
Ці без перебільшень блискучі дані мали стати підґрунтям для прискореного схвалення революційного засобу для лікування захворювання, яке наразі не має визнаних терапевтичних варіантів..
Проте американський регулятор більше не вважає протокол, використаний у зазначеному випробуванні, адекватним для розгляду заявки та чекає на порівняння AMT-130 з плацебо (до цього кандидат uniQure порівнювався з зовнішньою контрольною групою).
Компанія заявила, що при необхідності проведення плацебо-контрольованого випробування AMT-130, програма може зазнати тривалої затримки.
Хоча доля препарату в США тепер здається непевною, uniQure заявила, що має намір продовжувати обговорення його реєстрації з регуляторами в Європі, включаючи MHRA.
Більш обнадійливі для uniQure новини надійшли від британського регулятора, який заявив, що має намір «переглянути правила» схвалення ліків проти рідкісних захворювань, щоб прискорити їх доступ для британських пацієнтів.
