Нидерландская биотехнологическая компания потеряла около половины своей стоимости после того, как FDA указало на неготовность рассматривать регистрацию её кандидата AMT-130.
Недавно AMT-130 — прорывной препарат генной терапии с режимом однократного введения — продемонстрировал эффективность в исследовании начальной фазы, значительно замедлив (на 75%) прогрессирование болезни Хантингтона.
Эти без преувеличения блестящие данные должны были стать основой для ускоренного одобрения революционного средства для лечения заболевания, которое на данный момент не имеет признанных терапевтических вариантов.
Однако американский регулятор больше не считает протокол, использованный в указанном испытании, адекватным для рассмотрения заявки и ждёт сравнения AMT-130 с плацебо (до этого кандидат uniQure сравнивался с внешней контрольной группой).
Компания заявила, что при необходимости проведения плацебо-контролируемого испытания AMT-130 программа может подвергнуться длительной задержке.
Хотя судьба препарата в США теперь кажется неопределённой, uniQure заявила, что намерена продолжать обсуждение его регистрации с регуляторами в Европе, включая MHRA.
Более обнадеживающие для uniQure новости поступили от британского регулятора, который заявил, что намерен «пересмотреть правила» одобрения лекарств от редких заболеваний, чтобы ускорить их доступ для британских пациентов.
