uniQure

Останні данні свідчать про те, що кандидат компанії дійсно здатен уповільнювати перебіг цього важкого нейродегенеративного захворювання.

У 2022 році препарат генотерапії гемофілії Hemgenix здобув титул найдорожчого в світі лікарського засобу. Проте, схоже, це не дозволило його виробнику, компанії UniQure, нажити якихось особливих статків.

Для більшості біофармацевтичних компаній самостійне виведення на ринок нового препарату – ідеальний фінал. Однак до такого фінішу приходять одиниці: багато біотехнологічних компаній небагаті і не в змозі провести препарат через усі фази клінічних досліджень, не залучаючи інвестицій від більших розробників.

2022 рік став для uniQure знаковим — їй вдалося схвалити перший у світі препарат генної терапії гемофілії B і в США, і Європі. Тепер компанія оприлюднила інформацію про розвиток програм з лікування хвороби Хантінгтона та бокового аміотрофічного склерозу (БАС).