- Категорія
- Новини
Spark Therapeutics націлюється на хворобу Хантінгтона, спираючись на розробки NeuExcell
- Дата публікації
- Кількість переглядів
-
138
Невеликий стартап з Пенсільванії NeuExcell Therapeutics і Spark Therapeutics, що входить до групи Roche, оголошують про спільні дослідження з розробки нової генної терапії для пацієнтів з хворобою Хантінгтона — нейродегенеративного розладу, що супроводжується деградацією нервових клітин в головному мозку.
За умовами угоди, NeuExcell має право на отримання авансових платежів, ліцензійних зборів і прибутку від продажів в сумі до $ 190 мільйонів плюс роялті за продукт.
Roche не вперше намагається досягти успіху в лікуванні хвороби Хантінгтона, але спроби не увінчалися успіхом — компанія зазнала невдачі з томінерсеном і в березні призупинила програму розвитку цього кандидата.
Завдяки угоді Spark збирається розширити потенціал генної терапії і досягти кращих результатів за допомогою унікальної запатентованої платформи нейрорегенератівной генної терапії NeuExcell на базі аденоассоціірованних вірусів (AAV) для відновлення функціональних нових нейронів в області нейродегенерации.
Платформа заснована на технології трансдифференціація на основі факторів транскрипції і потенційно може перепрограмувати ендогенні гліальні клітини — астроцити — в нові функціональні нейрони. Астроцити оточують нейрони і часто стають реактивними, коли нейрони пошкоджуються або вмирають.
NeuExcell зазначає, що нейрони не мають здатності до самовідновлення, але гліальні клітини є поновлюваним джерелом для генерації нових нейронів в місці пошкодження і на рівні, необхідному для надання значного терапевтичного ефекту. Перебуваючи в авангарді досліджень генної терапії протягом більше 20 років, Spark Therapeutics володіє великими знаннями і можливостями, які і збирається застосувати в розробці безпечної та ефективної терапії для пацієнтів з хворобою Хантінгтона.
