Novartis ліцензує препарат для лікування хвороби Хантінгтона

Йдеться про молекулу PTC518, яку наразі перевіряють у дослідженні за участю приблизно 250 осіб з хворобою Хантінгтона. Основна частина цього дослідження має завершитися на початку наступного року, проте Novartis не стала чекати її результатів і уклала з розробником сполуки ексклюзивну ліцензійну угоду.

В нейронауці, яка вважається однією з найскладніших галузей фармацевтичних розробок, рідко вдається досягти позитивних результатів. Однак певний прогрес все ж таки відзначається, і швейцарська компанія сподівається на успіх PTC518.

Як пояснив генеральний директор Novartis Вас Нарасімхан, домовленість з PTC Therapeutics «має на меті зміцнити наш напрямок нейронауки та відображає наші стратегічний вектор і прагнення досліджувати нові та потенційно трансформаційні підходи до лікування нейродегенеративних захворювань із високими незадоволеними потребами».

За словами сторін, угоду планують закрити до кінця березня. У цьому випадку PTC Therapeutics отримає аванс у 1 мільярд доларів США. за умови досягнення етапів клінічного а комерційного розвитку кандидата американська компанія може отримати на додаток ще до 1,9 мільярда доларів США.

Novartis стане відповідатиме за розробку, виробництво та комерціалізацію PTC518 після завершення плацебо-контрольованої частини випробування кандидата. Якщо PTC518 зрештою буде схвалено, Novartis і PTC Therapeutics розділять прибутки та збитки у пропорції 60% на 40%.

PTC Therapeutics планує використати виручені від зазаначної угоди кошти для розширення своєї платформи розробки ліків, яка фокусується на сплайсингу РНК, а також для підтримки комерційної діяльності. На даний момент компанія розвиває чотири інші програми, які вже дійшли до стадії клінічних досліджень і спрямовані на боротьбу з низкою рідкісних захворювань, зокрема бічним аміотрофічним склерозом і фенілкетонурією.