UniQure готується до прискореного схвалення препарату генотерапії хвороби Хантінгтона

Кандидат, відомий як AMT-130, вважається одним із найсучасніших активів UniQure, за якими уважно стежать інвестори. Влітку UniQure представила оновлення результатів двох клінічних досліджень, в яких перевірялися кілька доз цього препарату генотерапії. Судячи з цих даних, AMT-130 уповільнював прогресування хвороби Хантінгтона у пацієнтів, які мали ранні стадії захворювання.

Через кілька місяців після оприлюднення результатів зазначених випробувань представники UniQure зустрілися в кінці листопада з функціонерами FDA, щоб обговорити наступні кроки розвитку програми. Як повідомляє компанія, що під час цієї зустрічі сторони домовилися про деякі ключові питання, які має вирішити UniQure перед подачею подати запиту на прискорене схвалення свого лікарського засобу.

FDA вважає, що дані поточних випробувань AMT-130 можуть стати основною основою для цієї заявки, але за умови, що їх порівнюють із контрольною групою пацієнтів із ранньою формою хвороби Хантінгтона. Таким чином, UniQure не потрібно буде проводити додаткове випробування, перш ніж подавати заявку на прискорене схвалення.

Окрім цього, сторони також погодили методологію оцінки ефективності AMT-130.

З іншого боку, зустріч між UniQure і FDA не була публічною, а це означає, що позиція агентства щодо AMT-130 не зовсім зрозуміла.

Тим часом нідерландська біотехнологічна компанія повідомила, що розпочала «заходи з підготовки» до подачі заявки на схвалення та має намір продовжити співпрацю з FDA у першій половині 2025 року.