Vico Therapeutics успішно випробувала препарат від хвороби Хантінгтона

Компанія Vico Therapeutics, яка займається клінічною розробкою препаратів генотерапії, оприлюднила проміжні дані клінічного дослідження фази I/IIa з оцінки свого кандидату VO659 – експериментального препарату, створеного для лікування хвороби Хантінгтона.

VO659 — це алель-преференційний антисенс-олігонуклеотид, націлений на експансію повторів CAG, чинник хвороби Хантінгтона. Він спрямований на пригнічення трансляції мРНК і зниження рівня мутантного білка, що потенційно зупиняє або принаймні сповільнює прогресування захворювання.

Результати останнього випробування були хоч і проміжними, проте надзвичайно позитивними – у ньому було показано значне зниження рівня мутантного білка хантингтина в спинномозковій рідині пацієнтів, які отримували VO659.

В проміжний аналіз було включено дані з безпеки, переносимості та фармакодинамічні дані з групи, учасникам яких ввели дозу VO659 40 мг до 85 дня.

У цих пацієнтів рівень мутантного білка знизився на 28%. VO659 було визнано загалом безпечним.

На цей час багатоцентрове дослідження, призначене для оцінки безпеки та переносимості VO659 в учасників з ранньою маніфестною хворобою Хантінгтона або легкою та помірною спіно-мозочкової атаксією першого або третього типу, триває далі. В ньому оцінюються фармакодинамічні біомаркери, фармакокінетику та клінічні результати VO659.

Пізніше цього року Vico Therapeutics планує обговорити майбутнє програми з розвитку VO659 із регуляторними органами.

VO659 вже отримав від Управління з контролю за якістю харчових продуктів і медикаментів США та Європейського агентства з лікарських засобів статус орфанного препарату для лікування хвороби Хантінгтона.