UniQure готовится к ускоренному одобрению препарата генотерапии болезни Хантингтона

Кандидат, известный как AMT-130, считается одним из самых современных активов UniQure, за которыми внимательно следят инвесторы. Летом UniQure представила обновление результатов двух клинических исследований, в которых проверялось несколько доз этого препарата генотерапии. Судя по этим данным, AMT-130 замедлял прогрессирование болезни Хантингтона у пациентов с ранними стадиями заболевания.

Через несколько месяцев после обнародования результатов этих испытаний представители UniQure встретились в конце ноября с функционерами FDA, чтобы обсудить следующие шаги развития программы. Как сообщает компания, что во время этой встречи стороны договорились о некоторых ключевых вопросах, которые должен решить UniQure перед подачей запроса на ускоренное одобрение своего лекарственного средства.

FDA считает, что данные текущих испытаний AMT-130 могут стать основой для этой заявки, но при условии, что их сравнивают с контрольной группой пациентов с ранней формой болезни Хантингтона. Таким образом, UniQure не нужно будет проводить дополнительные испытания, прежде чем подавать заявку на ускоренное одобрение.

Кроме того, стороны также согласовали методологию оценки эффективности AMT-130.

С другой стороны, встреча между UniQure и FDA не была публичной, а это значит, что позиция агентства по AMT-130 не совсем ясна.

Между тем, нидерландская биотехнологическая компания сообщила, что начала «меры по подготовке» к подаче заявки на одобрение и намерена продолжить сотрудничество с FDA в первой половине 2025 года.