FDA не поверило в новый метод клеточной терапии бокового амиотрофического склероза

Когда BrainStorm Cell Therapeutics, разработавшая терапию бокового амиотрофического склероза (БАС) NurOwn, не достигла в испытании III фазы первичной конечной точки, компания настояла на том, чтобы FDA изучило все данные: ее разработка все же показала результата в подгруппе пациентов с менее запущенным заболеванием.

Клеточная терапия бокового амиотрофического склероза, разработанная BrainStorm Cell Therapeutics, использует аутологичные мезенхимальные клетки костного мозга, которые при помощи специальной технологии преобразуются в клетки, секретирующие нейтротрофин – белок, стимулирующий развитие нейронов. Согласно заявлению разработчика, в ранних испытаниях этот подход значительно увеличивал дыхательную функцию пациентов с БАС через 6 месяцев сего после однократной инъекции стволовых клеток. Однако последующие исследования это не подтвердили, так что FDA не поддержало заявку компании на получение лицензии на биологический препарат. На фоне чего стоимость акций компании снизилась на 28,70%.

Тем не менее, разочаровывающее решение регулятора никак не мешает BrainStorm Cell Therapeutics подать заявку очередной раз – и, похоже, компания собирается поступить именно так. По словам ее генерального директора Хаима Лебовица, прежде чем принять окончательное решение, они проконсультируются с ведущими исследователями, экспертами по БАС, статистиками, советниками по вопросам регулирования и пациентскими организациями. BrainStorm подчеркивает, что «БАС является разрушительным заболеванием, для которого практически не существует вариантов лечения, и обязуется полностью проанализировать данные исследования III фазы, чтобы определить эффекты своей клеточной терапии NurOwn».

Более двух лет назад компания спровоцировала шквал критики, заявив, что готовится продавать свой препарат пациентам с БАС в соответствии с законом «Право на попытку», который должен тогда еще быть принят. За экспериментальное лечение, которое дало не слишком обнадеживающие результаты во второй фазе исследований BrainStorm Cell Therapeutics планировала получать около 300 000 долларов с пациента, однако, в конце концов, разработчики отказались от этой идеи.