Y-mAbs Therapeutics одобрила препарат от нейробластомы у детей

Новый онкопрепарат можно применять у взрослых и детей в возрасте старше одного года с рецидивирующей или рефрактерной нейробластомой высокого риска с распространением в кости или костный мозг. По этому показанию Danyelza применяется в сочетании с гранулоцитарно-макрофагальным колониестимулирующим фактором (GM-CSF).

Нейробластома, которая считается самым распространенным типом внечерепных солидных опухолей у детей, является основным фокусом разработок Y-mAbs Therapeutics: основатель компании Томас Гад (Thomas Gad) создал ее после того, как его дочь прошла курс лечения от нейробластомы в Мемориальном онкологическом центре Слоуна-Кеттеринга в США. По заявлению компании, только в США диагностируется 300 случаев нейробластомы у детей.

Danyelza (накситамаб) – моноклональное антитело, которое нацелено на опухолеассоциированный антиген человека GD2, белок, покрывающий поверхность некоторых опухолевых клеток. GD2 высоко экспрессируется на опухолях нейроэктодермального происхождения, таких как нейробластома. Применение Danyelza стимулирует антителозависимую клеточноопосредованную цитотоксическую реакцию против злокачественных клеток, на которых расположен GD2.

Danyelza получил ускоренное одобрение FDA на основании результатов двух открытых исследований второй фазы. Первое включало 22 пациента и показало общую скорость ответа 45%, при этом 30% отвечали на терапию не менее шести месяцев. Второе испытание с участием 38 пациентов продемонстрировало уровень общего ответа в 34%, при этом у 23% пациентов продолжительность ответа составила шесть месяцев или более.