- Категория
- Новости
BioMarin объявила о дате утверждения революционного лекарства от карликовости
- Дата публикации
- Количество просмотров
-
1402
FDA не станет выносить обсуждение заявки на одобрение инновационного препарата возоритида на консультативный комитет, но рассмотрит ее по ускоренной процедуре до 21 августа следующего года.
Стало известно, что FDA вынесет решение по орфанному препарату американской биофармацевтической компании BioMarin возоритиду к 21 августа 2021 года без традиционного рассмотрения досье в консультативном комитете. Европейское агентство по лекарственным средствам уже утвердило этот препарат в ЕС.
Возоритид – аналог натрийуретического пептида С-типа (CNP), предназначенный для лечения детей с ахондроплазией, состоянии, известном также как карликовость. Препарат, восстанавливающий нарушенный рост костей, применяется в виде инъекций, которые необходимо вводить с частотой один раз в день.
С утверждением этого революционного средства ранее возникали небольшие проблемы: два года назад FDA рекомендовало компании провести двухлетние контролируемых испытаниях в разных возрастных группах.
Однако BioMarin считает, что может компенсировать недостаток таких данных помощью «весьма убедительных» результатов однолетнего рандомизированного, двойного слепого плацебоконтролируемого исследования фазы 3, дополненных промежуточными данными клинической программы возоритида, дающих в комплексе до пяти лет долгосрочного наблюдения за эффективностью и безопасности препарата.При приемлемом профиле безопасности препарат обеспечил статистически значимое повышение скорости роста в группе детей 8-9 лет. В исследовании возоритид также достиг ряда вторичных конечных точек, включая пропорциональность роста конечностей телу, геометрию суставов и показатели качества жизни.
