Орфанні препарати

Комітет ЕМА з лікарських препаратів для людини (CHMP) рекомендував відкликати реєстраційне посвідчення препарату, затвердженого раніше за прискореною процедурою для запобігання вазооклюзивних кризів – хворобливого ускладнення, повʼязаного з серповидно-клітинною анемією – після того, як недавнє дослідження не підтвердило його клінічну користь.

Данська компанія підписала угоду про співпрацю з Life Edit – підрозділом компанії ElevateBio, якій днями вдалося залучити колосальні інвестиції у розмірі 401 мільйон доларів США.

Діти, народжені з бульозним епідермолізом — рідкісним захворюванням, яке робить їхню шкіру такою крихкою, як крила метелика — нарешті отримають доступ до інноваційного лікування, спрямованого на усунення генетичної причини захворювання.

Попри багаторічні зусилля найамбітніших нестандартно мислячих вчених, досі не створено ліків, які б забезпечили функціональне лікування атаксії Фрідрейха – спадкового нервово-мʼязового захворювання. Хоча завдяки старанням невеликих біофармацевтичних компаній ситуація, здається, таки почала розвиватися на краще.

Maze Therapeutics уклала перспективну угоду, в рамках якої французький виробник може виплатити їй до 750 мільйонів доларів США.

Apellis Pharmaceuticals призупинила відкриту частину розширеного клінічного дослідження з оцінки пегцетакоплану – препарату раніше схваленого за двома іншими показаннями – у пацієнтів із бічним аміотрофічним склерозом (БАС).

QurAlis – одна з останніх біотехнологічної компанії, яка приєдналася до перегонів з розробки нових ліків проти бічного аміотрофічного склерозу (БАС).

Двоє маленьких пацієнтів зі спінально мʼязовою атрофією (СМА) першого типу, без лікування якої діти зазвичай не доживають до двох років, отримали дороговартісний препарат Рисдиплам.

Японський розробник – відомий експерт у галузі аутоімунних захворювань. І схоже, Takeda збирається зміцнити свій авторитет у цій ніші, створивши перший у світі препарат для лікування глютенової хвороби.

Arrowhead Pharmaceuticals – компанія-партнер японського фармгіганта – оголосила, що перший пацієнт почав лікування в рамках опорного випробування з оцінки фазірсирану, новаторського препарату Takeda Pharmaceuticals.

Takeda підписала ліцензійну угоду з Innate Pharma, яка дозволяє їй використовувати панель антитіл для розробки конʼюгатів антитіл з лікарськими засобами.

Згідно з результатами РКД 3 фази, щомісячний профілактичний прийом фітусирана призводив до значно меншої кількості епізодів кровотечі у чоловіків із гемофілією А або В.