Розробка нового препарату від БАС затрималася

Пегцетакоплан — синтетичний циклічний пептид, що звʼязується з компонентом 3 системи комплементу (C3). Інгібування C3 дозволяє заблокувати всі шляхи активації комплементу класичний, лектиновий і альтернативний. Крім того, саме блокування C3 пригнічує всі три основні імунні відповіді: опсонізацію, запалення та утворення мембраноатакуючого комплексу (MAC).

У цьому випробуванні II фази перевірялося, чи препарат допомагає при системному введенні пацієнтам з БАС, але після огляду даних комітет з моніторингу даних заявив, що подальше лікування не виправдане. Цю інформацію підтвердив представник Apellis Pharmaceuticals, зазначивши, що це рішення не повʼязане з будь-якими безпековими питаннями.

За словами представника компанії, основну рандомізовану частину дослідження за участю приблизно 250 осіб вже завершено, і її результати підготують на середину поточного року. Поки що подальший розвиток пегцетакоплану при БАС у компанії не виключають.

У травні 2021 року FDA схвалило пегцетакоплан для лікування пароксизмальної нічної гемоглобінурії, у лютому цього року інʼєкційна версія препарату під назвою Syfovre стала першим засобом лікування географічної атрофії – захворювання сітківки, що призводить до сліпоти.

Apellis Pharmaceuticals також перевіряє різні версії цього препарату для лікування орфанних захворювань. Як лідер у розробці препаратів, націлених на C3, компанія намагається використовувати пегцетакоплан для пошуку нових терапевтичних можливостей для пацієнтів, які практично не мають варіантів лікування.