- Категорія
- Новини
Sanofi розроблятиме перспективний орфанний препарат
- Дата публікації
- Кількість переглядів
-
188
![Скріншот відео Sanofi – Highlights Team Sanofi Event](https://thepharma.media/static/storage/thumbs/428x348/4/ea/dad65424-6d109c3efde96f70f9e1bca9da7e5ea4.png?v=8447_1)
Maze Therapeutics уклала перспективну угоду, в рамках якої французький виробник може виплатити їй до 750 мільйонів доларів США.
Maze Therapeutics та Sanofi підписали ліцензійну угоду, за умовами якої французький виробник отримає права на препарат MZE001 для лікування хвороби Помпе – генетичного розладу, повʼязаного з дефіцитом кислої альфа-глюкозидази. Дефіцит цього ферменту призводить до накопичення глікогену, який згодом ушкоджує мʼязи та нервові клітини.
MZE001 – пероральний препарат, який не виліковує, проте помʼякшує прояви хвороби Помпе, регулюючи процес накопичення глікогену через зниження його вироблення. У ході випробування І фази за участю 112 здорових добровольців препарат показав хорошу переносимість та забезпечував дозозалежне зниження рівня глікогену у мононуклеарних клітинах периферичної крові. Для розробки MZE001 Maze Therapeutics використовувала власну технологічну платформу.
За умовами угоди Maze Therapeutics отримає 150 мільйонів доларів США у вигляді авансових виплат та інвестицій в акціонерний капітал. Також розробник кандидата має право на ще приблизно 600 мільйонів доларів США у вигляді платежів, які залежатимуть від успіхів у сфері розробки, схвалення та виведення препарату на ринок та на гонорари від продажів.
Експериментальний препарат, що зацікавив Sanofi, може потенційно застосовуватися за іншими показаннями. Крім того, у Maze Therapeutics є низка інших проектів. Наприклад, вона розвиває такі програми, як генну терапію бічного аміотрофічного склерозу, антисмисловий олігонуклеотид проти БАС та низькомолекулярний препарат для лікування фенілкетонурії.