Sanofi розроблятиме перспективний орфанний препарат

Maze Therapeutics та Sanofi підписали ліцензійну угоду, за умовами якої французький виробник отримає права на препарат MZE001 для лікування хвороби Помпе – генетичного розладу, повʼязаного з дефіцитом кислої альфа-глюкозидази. Дефіцит цього ферменту призводить до накопичення глікогену, який згодом ушкоджує мʼязи та нервові клітини.

MZE001 – пероральний препарат, який не виліковує, проте помʼякшує прояви хвороби Помпе, регулюючи процес накопичення глікогену через зниження його вироблення. У ході випробування І фази за участю 112 здорових добровольців препарат показав хорошу переносимість та забезпечував дозозалежне зниження рівня глікогену у мононуклеарних клітинах периферичної крові. Для розробки MZE001 Maze Therapeutics використовувала власну технологічну платформу.

За умовами угоди Maze Therapeutics отримає 150 мільйонів доларів США у вигляді авансових виплат та інвестицій в акціонерний капітал. Також розробник кандидата має право на ще приблизно 600 мільйонів доларів США у вигляді платежів, які залежатимуть від успіхів у сфері розробки, схвалення та виведення препарату на ринок та на гонорари від продажів.

Експериментальний препарат, що зацікавив Sanofi, може потенційно застосовуватися за іншими показаннями. Крім того, у Maze Therapeutics є низка інших проектів. Наприклад, вона розвиває такі програми, як генну терапію бічного аміотрофічного склерозу, антисмисловий олігонуклеотид проти БАС та низькомолекулярний препарат для лікування фенілкетонурії.